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[生物制剂] 《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》互动贴

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药徒
发表于 4 天前 | 显示全部楼层 |阅读模式

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基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则



基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成,其活性成分可DNARNA、基因改造的病毒、细菌或细胞,通过将外源基因导入靶细胞或组织,替代、补偿、阻断、修正特定基因,以达到治疗疾病的目的。


基因治疗的基本程序:

1.目的基因的选择和获取

2.目的基因与转运载体结合

3.靶细胞的确认

4.载体携带外源基因进入细胞

5.外源基因整合

6.外源基因的表达及检测

7.治疗作用及稳定性、安全性评价



基因治疗按基因导入的形式,分为体外基因导入(exvivo)及体内基因导入(invivo)两种形式。
Exvivo是在体外将基因导入人细胞,然后将该细胞注入人体。其制品形式是外源基因转化的细胞,适合在具有专门技术人才和GMP条件的医疗单位进行。
Invivo则是将基因通过适当的导入系统直接导入人体,包括病毒的与非病毒的方法。

基因治疗质量控制包括:
载体系统:病毒载体系统、核酸载体系统、微生物载体系统
原材料:包装/生产细胞、病毒种子批、细菌种子批、质粒DNA
质量研究:结构与特性分析、生物学活性、纯度、杂质和污染物分析、含量、其他特性分析
质量控制:原液、制剂

关于更多详情,可参考附件《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》2020.9

关于基因治疗的质量研究,欢迎添加微信互动交流:17321074357 ,更有精礼品相送!





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