近年中国药品在 EMA 获批情况调研分析

柒柒奋发有为

01调研目的

调研2020~2024年间中国药品于欧洲药品管理局（EMA）的获批信息，从获批药品特性、市场表现、作用机制、制备工艺等维度展开调研，评估中国药企在欧洲市场的竞争力与发展走向，为后续中国药品国际化征程提供切实可行的参考建议。

近年来，中国药企在生物类似药、小分子靶向药以及细胞治疗等前沿领域不断突破，逐步叩开欧洲市场大门。截至2024年末，经 EMA 集中审批程序获批上市的中国原研药品达5款。本报告将围绕获批药品详情、市场表现、作用机理、制备工艺以及 EMA 审批要点等多方面展开系统分析。

02获批药品详析

2.1 基本信息

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2.2 临床评价

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2.3 技术与研发

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03EMA 审批注意事项

3.1 严格的质量标准

原料药质量把控：EMA 对药品原料药来源、生产工艺、杂质限度等有着严格规定。药企需清晰阐明原料药生产流程，从起始物料采购源头，到每一步化学反应条件、中间体控制，再到最终产品质量检测，均需详细记录并可追溯。例如，对于化学合成原料药，要明确关键起始物料的供应商资质、物料质量标准，反应过程中的温度、压力、反应时间等参数优化依据，以及杂质产生原因与控制策略。

制剂质量要求：制剂的处方组成、生产工艺、质量稳定性等方面需接受严格审查。药企需提供充分数据证明制剂在不同储存条件下（如高温、高湿、光照等加速试验条件，以及长期稳定性试验条件）的质量稳定性，包括活性成分含量变化、杂质增长情况、物理性状改变等。同时，对于制剂的微生物限度、无菌保证水平等也有明确要求，像无菌注射剂需严格遵循无菌生产工艺，提供无菌验证报告。

3.2 全面的非临床研究数据

安全性评价：需开展全面的毒理学研究，涵盖急性毒性试验、亚急性毒性试验、慢性毒性试验、生殖毒性试验、遗传毒性试验、致癌性试验等。不同毒性试验需按照特定实验动物种属、给药途径、剂量设计要求执行，以充分评估药物潜在毒性作用，明确毒性靶器官、毒性剂量范围、可逆性等信息。例如，在急性毒性试验中，要选择合适动物，观察单次给药后短期内动物出现的毒性反应与死亡情况；亚急性毒性试验则需设置多个剂量组，连续给药一段时间，检测动物生理生化指标、组织病理学变化等。

有效性评价：非临床有效性研究需建立合理动物模型，模拟人类疾病病理生理过程，验证药物治疗效果。模型选择要具有科学性、相关性、可重复性，给药方案设计需结合预期临床用药方案。比如在抗肿瘤药物研发中，选择合适的肿瘤细胞系建立荷瘤动物模型，观察药物对肿瘤生长抑制、转移抑制等效果，同时检测相关生物标志物变化，为药物作用机制研究提供依据。

3.3 规范的临床试验设计与实施

试验方案设计：临床试验方案需详细阐述试验目的、试验设计类型（如随机、双盲、对照试验等）、受试者入选与排除标准、给药方案、观察指标（包括主要终点、次要终点）、样本量计算依据等。方案设计要遵循科学、伦理原则，充分保障受试者权益与安全。例如，在设计大规模多中心临床试验时，要考虑不同地区医疗水平差异、受试者人群特征差异等因素，合理分配试验中心与样本量，确保试验结果具有广泛代表性。

试验实施与数据管理：临床试验实施过程需严格遵循 GCP（药物临床试验质量管理规范）要求，确保数据真实、准确、完整、可溯源。从受试者招募、筛选、入组，到药物发放、观察指标记录、不良事件监测与报告，均需规范操作。数据管理方面，要建立完善数据录入、审核、锁定流程，采用可靠数据管理系统，防止数据篡改、丢失，对数据缺失值、异常值要进行合理处理与分析说明。

3.4 清晰的药物作用机制阐述

药企需深入研究并清晰阐述药物作用机制，从分子、细胞、组织、器官等多个层面解释药物如何与靶点相互作用，进而产生治疗效果。这不仅有助于 EMA 评估药物有效性与安全性，也为临床合理用药提供理论基础。例如，对于小分子靶向药，要明确药物与靶点蛋白结合位点、结合方式、亲和力大小，以及结合后对相关信号通路激活或抑制的具体分子机制；对于生物制品，如抗体药物，要阐述抗体与抗原结合特异性、结合后引发的免疫效应机制等。

3.5 完善的风险管理计划

药企需制定完善药物风险管理计划，识别、评估药物在研发、生产、使用过程中可能出现的风险，制定相应风险控制措施与风险沟通策略。风险识别要全面，包括药物不良反应风险、生产工艺变更风险、供应链中断风险等；风险评估要基于科学数据与专业判断，确定风险发生可能性与严重程度；风险控制措施要具体、可行，如针对不良反应风险，制定监测、预警、救治方案，针对生产工艺变更风险，建立变更管理流程与再验证机制；风险沟通策略要明确与监管机构、医务人员、患者等各方沟通渠道、内容与时机。

04关键挑战与趋势分析

4.1 市场准入壁垒

价格谈判：欧洲医保系统（如德国 IQWiG）极为重视药物经济性证据。像 CAR-T 等高成本疗法，需提供长期生存数据等详实资料，以证明药物投入产出比，满足医保支付要求。这对药企成本效益分析能力、临床研究设计能力提出较高挑战，不仅要关注药物短期疗效，更要着眼长期临床结局与经济价值。

可互换性认证：生物类似药除满足与原研药质量、安全性、有效性相似要求外，还需额外证明与原研药临床等效性，获取“可互换”标签。这需要开展额外临床研究，投入更多资源，增加研发周期与成本，对生物类似药市场竞争力产生影响。

4.2 技术瓶颈

CAR-T个性化生产：CAR-T 疗法个性化生产特性导致制备周期长，平均达 28 天，且成本占比超 60%。漫长制备周期限制患者及时治疗，高昂成本阻碍疗法广泛普及。开发高效、标准化生产工艺，缩短制备周期、降低成本，是 CAR - T 疗法发展亟待突破关键问题。

复杂制剂工艺：以利培酮微球为代表的复杂制剂，对批次间均一性要求极高。如 Rykindo® 需严格控制 PLGA 降解速率，确保每批次微球药物释放特性一致。这对制剂生产设备、工艺控制精度、质量检测技术等提出严苛挑战，微小工艺波动可能导致产品质量差异，影响临床疗效与安全性。

4.3 未来潜在获批产品

ADC 药物：荣昌生物维迪西妥单抗（RC48）目前正在 EMA 开展 III 期临床试验，靶向 HER2。ADC 药物将抗体具备的靶向能力和细胞毒性药物的杀伤能力相融合，有着极为可观的发展潜力。若 RC48 成功获批，将为中国 ADC 药物走向国际市场树立典范，推动更多同类药物研发与国际化进程。

mRNA 疫苗：艾博生物 / 沃森生物新冠疫苗已进入 EMA 预审评阶段，有望成为首款获批的中国 mRNA 产品。mRNA 疫苗技术在传染病防控、肿瘤免疫治疗等领域潜力巨大，其成功获批将带动中国 mRNA 技术平台发展，促进相关创新药物研发与产业化。

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