CDE：药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（征求意见稿）

沁人绿茶.

转自：国家药品审评中心 编辑：蒲公英-绿茶
4月30日，国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（征求意见稿）》意见的通知。


需要说明的问题  


因附条件批准是审评的技术标准，根据替代终点指标而附条件批准上市，与突破性治疗药物程序、优先审评审批程序等加快程序不同，附条件批准确认的时间点为附条件批准审批结论作出时，无法在批准前提前公示，故本《工作程序》未设置附条件批准公示和异议期的条款。  


定义


附条件批准上市是指用于防治严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病、公共卫生方面急需的药品，现有临床研究资料尚未满足常规上市注册的全部要求，但已有临床试验数据显示疗效并能预测其临床价值，因临床急需，在规定申请人必须履行特定条件的情况下基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而批准上市。


适用范围


药物临床试验期间，符合以下情形的药品，可以申请附条件批准：  
1.治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值的；  
2.公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的；  
3.应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险的。  
附条件批准上市不包括因临床试验设计或执行过程中存在缺陷而不能达到上市许可要求的情况。  


认定条件  


符合上述适用范围中任一情形的药品，申请人可在药物临床试验期间，向国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）提出附条件批准申请。其中：  
1.目标适应症应为严重危及生命的疾病，现有治疗手段尚不能满足临床需求，具体情形应符合相关技术指导原则的要求。  
2.公共卫生方面急需的药品由国家卫生健康主管部门和国家药品监督管理部门组织认定。  
3.重大突发公共卫生事件急需的疫苗应为按照《突发公共卫生事件应急条例》、《国家突发公共卫生事件应急预案》等认定的重大突发公共卫生事件（II级）或特别重大突发公共卫生事件（I级）相关疾病的预防用疫苗。  
4.对临床价值的评价应符合相关技术指导原则要求。  


公示日期  


2020年4月30日~2020年5月30日。   
为配合新修订《药品注册管理办法》的贯彻实施，我中心组织起草了《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（征求意见稿）》，现在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议。欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们。  
公示日期为：2020年4月30日~2020年5月30日。  
反馈意见稿邮箱：ftjcx@cde.org.cn  
国家药品监督管理局药品审评中心  
2020年4月30日  
附件1  
药品附条件批准上市申请审评审批工作程序  
（征求意见稿）  
为鼓励以临床需求为核心的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国中医药法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《中华人民共和国药品管理法实施条例》、《药品注册管理办法》等有关规定，制定本工作程序。  
一、适用范围和认定条件  
（一）适用范围  
药物临床试验期间，符合以下情形的药品，可以申请附条件批准：  
1.治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值的；  
2.公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的；  
3.应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险的。  
（二）认定条件  
符合上述适用范围中任一情形的药品，申请人可在药物临床试验期间，向国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）提出附条件批准申请。其中：  
1.目标适应症应为严重危及生命的疾病，现有治疗手段尚不能满足临床需求，具体情形应符合相关技术指导原则的要求。  
2.公共卫生方面急需的药品由国家卫生健康主管部门和国家药品监督管理部门组织认定。  
3.重大突发公共卫生事件急需的疫苗应为按照《突发公共卫生事件应急条例》、《国家突发公共卫生事件应急预案》等认定的重大突发公共卫生事件（II级）或特别重大突发公共卫生事件（I级）相关疾病的预防用疫苗。  
4.对临床价值的评价应符合相关技术指导原则要求。  
二、工作程序  
（一）早期沟通交流申请（II类会议）。经充分评估后，鼓励申请人在药物临床试验期间，按照相关技术指导原则的要求就附条件批准的疗效指标选择、其他附条件批准的前提条件、上市后临床试验的设计和实施计划等与药审中心进行沟通。  
（二）上市申请前的沟通交流申请（II类会议）。拟申请附条件批准上市的，上市申请递交前，申请人应当就附条件批准上市的条件和上市后继续完成的研究工作等与药品审评中心沟通交流，并形成书面意见。已纳入突破性治疗药物程序的，可申请I类会议。  
（三）提交附条件批准上市申请。经沟通交流评估确认初步符合附条件批准要求的，申请人可在提出药品上市许可申请的同时，向药审中心提出药品附条件批准上市申请（申请表见附件），并按相关技术指导原则要求提交支持性资料。符合优先审评审批适用范围的，可一并提出优先审评审批申请。  
（四）审评审批。审评通过，附条件批准药品上市的，发给药品注册证书，并载明附条件批准药品上市后需要继续完成的研究工作及完成时限等相关事项。  
基于申请人提交的全部申报资料，经技术审评发现不满足附条件批准上市要求的，药品审评中心应当终止该药物附条件批准上市申请审评审批程序，并通过药审中心网站告知申请人，申请人可在10个工作日主动撤回该注册申请，按照正常程序研究后申报，10个工作日内未书面提交撤回注册申请的，注册申请不予批准。  
（五）上市后要求。附条件批准上市的药品，国家药品监督管理局在药品注册证书中载明附条件批准药品注册证书的有效期、上市后需要继续完成的研究工作及完成时限等相关事项。药品上市许可持有人应当在药品上市后采取相应的风险管理措施，并在规定期限内按照要求完成药物临床试验等相关研究，以补充申请方式申报。  
对附条件批准的药品，持有人逾期未按照要求完成研究或者不能证明其获益大于风险的，国家药品监督管理局应当依法处理，直至注销药品注册证书。获益风险评估的要求见相关技术指导原则。  
三、工作要求  
（一）附条件批准上市申请过程中的沟通交流，依据《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》等相关规定执行。  
（二）申请人在提交附条件批准上市申请前，申报材料应符合相关的技术原则及受理要求，并做好接受药品注册核查的准备工作。  
（三）附条件批准上市应参照《药品附条件批准上市技术指导原则》等技术文件的要求。  
本工作程序自2020年7月1日起施行。  
附件：药品附条件批准上市申请表  



附件3  
药品附条件批准上市申请审评审批工作程序  
（征求意见稿）起草说明  
为配合新修订《药品注册管理办法》（以下简称新《办法》）的贯彻实施，业务管理处组织起草了《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（征求意见稿）》（以下简称《工作程序》）。现将有关情况说明如下：  
一、起草背景  
为鼓励以临床需求为核心的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市，新修订《办法》增设药品加快上市注册章节，设立包括附条件批准程序在内的四个加快通道，并明确了附条件批准的纳入范围、程序、和上市后要求等要求，根据中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国中医药法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《中华人民共和国药品管理法实施条例》和新《办法》等，起草《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序》（以下简称《工作程序》）。  
二、起草过程  
2019年11月8日，《临床急需药品附条件批准上市技术指导原则》在中心网站公开征求意见。2020年4月，在结合《药品附条件批准上市技术指导原则》的基础上，药审中心组织起草《工作程序》，并在内部广泛征求意见，经多次会议讨论形成本《工作程序》（征求意见稿）。  
三、总体思路和主要内容  
本《工作程序》总体思路与国际接轨，对应FDA的加快审批通道AcceleratedApproval。本《工作程序》的附条件批准上市是指用于防治严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病、公共卫生方面急需的药品，现有临床研究资料尚未满足常规上市注册的全部要求，但已有临床试验数据显示疗效并能预测其临床价值，因临床急需，在规定申请人必须履行特定条件的情况下基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而批准上市。其目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其提早应用于无法继续等待的急需患者。附条件批准上市不包括因临床试验设计或执行过程中存在缺陷而不能达到上市许可要求的情况。  
《工作程序》包括适用范围和认定条件、工作程序和工作要求三部分内容：  
（一）适用范围和认定条件  
依据新《办法》第六十三条规定，在适用范围中明确了可申请附条件批准上市的药物范围：一是治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值的；二是，公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的；三是，应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险的。  
认定条件明确了在适用范围内的品种具体应满足的条件，并设置了与指导原则的衔接条款，既是附条件批准药物评定的基本依据，也是申请人自行评估判断的标准。  
（二）工作程序  
明确了提出早期沟通交流申请、上市申请前的沟通交流申请、提交附条件批准上市申请、审评审批、上市后要求等环节的具体工作要求。  
（三）工作要求  
明确了与沟通交流办法、相关技术指导原则衔接等的要求。  
四、需要说明的问题  
因附条件批准是审评的技术标准，根据替代终点指标而附条件批准上市，与突破性治疗药物程序、优先审评审批程序等加快程序不同，附条件批准确认的时间点为附条件批准审批结论作出时，无法在批准前提前公示，故本《工作程序》未设置附条件批准公示和异议期的条款。  

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