FDA生物技术产品办公室，做什么？

PharmLink

Amy Rosenberg医生是FDA生物技术产品办公室的主任，在FDA网站上她以科学家的身份接受了访谈，介绍治疗性蛋白质工程的重要意义，即如何实现最佳治疗效果，同时保证其安全性；并说明FDA如何参与这项工作。

以下使其访谈实录：

Amy Rosenberg：

我的父母是医师。我成为一名医生。我在培训过程中意识到，如果我不了解研究和基本的免疫学知识，以及如何将其应用于新型疗法，那我将不会做任何实质性的事情。

生物技术产品办公室的任务是，通过评估产品质量和一致性来确保我们监管的产品的安全性和有效性。

我们监管通常来自细胞的产品，它们是治疗性蛋白质药物（protein therapeutics）。

这些产品的许多问题来自这样一个事实，因为对患者而言，这些产品看起来像外来蛋白质，因此患者会对这些蛋白质产生免疫反应，这可能会使它们的作用无效，或引起过敏性反应。

这里重点是，需要通过对治疗性蛋白质进行改造，以实现最佳效果和安全性，来改善患者的预后。FDA启动了一些研究项目，以帮助我们的审评员真正了解前沿问题，以便我们可以向前迈进。这项研究为我们提供了关键的背景，使我们能够识别出可能的突破性产品，并与行业合作，与发起人、患者团体合作，来改善我们的疗法，以解决中枢神经系统和肌肉方面的疾病。因为，我们知道，最糟糕的情况是，医疗需求未得到满足，患者无法获得挽救生命的治疗药物。

因此，需要修饰这些蛋白质，改进这些治疗性蛋白质，使其不会引起免疫反应。我们知道那会干扰治疗效果。

我们正在通过耐受诱导（tolerance induction），改变患者对治疗剂的免疫反应。这就是我所说的“生物改善物”（biobetter）的意思。

而“生物改善物”，它们会两次受到祝福。它们不仅可以改善患者的预后；而且在经济上，可以通过保持患者的健康和减少疾病的可怕表现，来帮助降低治疗费用。

对于我们来说，重点实际上是以我们可以采取的任何方式来改善患者的预后。因此，拥有这种关注点确实引起了我的共鸣。我们将其作为唯一关注点（而不是任何金钱利益），这对我而言至关重要。

国际制药知识，365天免费学习 课程咨询 盛老师：17316561718（微信同号） 关于PharmLink PharmLink总部位于加拿大，聚集了一群孜孜以求、医药行业经验丰富的制药人，他们曾服务于北美地区的多家世界 500 强企业，面对传统模式无法满足医药专业市场需求的现状及运营模式无法优化的供给矛盾，专注为医药行业在中国和北美之间的技术交流搭建链接的桥梁。PharmLink现提供医药行业专业翻译和《Pharmlink国际制药动态》期刊出版等服务。遵循欧盟、北美制药行业法规和指南不断变化的要求，将推动中国医药企业更快、更好的进入国际市场。