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本帖最后由 曾江波 于 2018-1-5 14:22 编辑
世界最贵药物出炉 定价85万美元行业动态
1月3日晚,据Financial Times消息,美国基因治疗公司Spark Therapeutics表示,公司针对失明人群新研发的基因治疗药物定价85万美元,使其成为全球最昂贵的药物,这也引发了一场关于该药物的辩论。
该公司CEO Jeff Marrazzo说,该公司新研发的Luxturna药物根据患者的市民情况进行收费,每只眼睛将收取42.5万美元的费用,这也是近期美国食品和药物管理局批准的首个基因疗法药物。
而即便价格高达85万美元,Luxturna的价格也低于该公司几周前暗示的100万美元售价。
与往往需要数月或数年时间服用的传统药物不同的是,基因疗法药物针对疾病源头只需要一次性的治疗。Luxturna会直接在患者眼睛里注入所缺失的基因,在那里它会鼓励机体产生一种感光所必需的蛋白质。在临床试验中,这种药物使一些视力严重受损的人恢复了视力。
尽管Luxturna针对的是一种相对罕见的遗传性失明,但几家公司正在为更常见的疾病开发类似的治疗方法。
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