纽约时报发表社论：困境中的FDA！

沁人绿茶.

作者：PharmLink 华平

2020年1月11日，纽约时报发表题为“FDA陷入困境，这是解决方案”的社论。对此， FDA前生物技术办公室主任，Henry I. Miller，在媒体上发表对此的公开评论，表示纽约时报的“损招””只会让情况变得更糟。

对于这场口水战，已然是公说公有理、婆说婆有理了。各位制药人，我们不妨把这个看做一次偏差调查报告的演练，看看起草人（纽约时报）和审阅人（前FDA官员）到底是怎么写的。

偏差描述

美国FDA正在陷入困境。该机构仍是世界领先的食品药品方面的监管机构，但内外部的批评者都说，FDA的标准已经下滑，并有一段时间了。

【审阅人评论】

FDA确实有失败，有着过多的法规问题和官僚主义。但纽约时报社论的偏差描述不够准确。

这个社论反映了一件事情：作者依靠的是口号和大众智慧，而不是实质性证据。FDA的官僚主义和风险规避性已然很高，这导致药品审批流程缓慢且昂贵，将一个新药推向市场需要超过25亿美元。然而在此情况下，纽约时报还希望进一步放慢脚步，增加创新的成本和风险。

总结起来，有以下的偏差表现：

• 太多的处方药和医疗器械被批准使用，但关于其安全性或有效性的数据却很少；
• 太多其他产品（如含有CBD或THC的大麻成分），在没有明显监督的情况下出售。
• 一连串引人注目的公共卫生危机。例如，在过去的几年中，FDA因阿片类药物流行而备受指责，即监管机构允许市场上有太多阿片类药物，而没有适当表明其成瘾或致命性。
  
  

【审阅人评论】

纽约时报批评FDA在阿片类药物流行中起着不良作用，但事实上，FDA确实已经做出努力，确保这类药物安全有效。根据标签使用时，实际已经得到成瘾可能性的警告。类似地，对于许多遭受酒精中毒困扰的美国人来说，可以将酒精相关问题都归咎于监管机构吗？

影响分析

如果这种趋势持续下去，FDA最终可能会无法制定任何有意义的法规，作为监管机构将失去存在的意义。

两种声音正在美国社会激烈讨论，一种是希望药品在广泛使用之前，能够证明其安全和有效性；而对于另外一方，只要这些产品通过最低限度的安全性测试，患者就应该可以自行决定是否使用。宾夕法尼亚大学的生物伦理学家史蒂芬·乔夫（StevenJoffe）博士说：“在巨大的政治和公众压力下，FDA一直朝着后一个方向发展” 。

根本原因分析

调查发现，FDA监管“偏差”的原因包括以下几个方面：

部分原因是FDA的资源有限，而履行其关键职责的权利也很薄弱。

【审阅人评论】

事实并非如此。根据国会研究处：

在2015财年至2019财年之间，FDA预算从45.07亿美元增加到57.25亿美元。在此期间，国会拨款增加了21％，使用费收入增加了35％。政府的2020财年预算申请总额为59.81亿美元，比2019财年颁布的金额（57.25亿美元）增加了2.56亿美元（+ 4％）。

比原始数据更重要的是，FDA如何使用资源。FDA需要节食，而不是要有额外的“资源”。

2) 在2019年的大部分时间， FDA里没有常任的局长。

3) FDA极易受到政治干预和其他特殊利益的影响。比如“旋转门”现象：为了赚钱的目的，FDA工作人员经常在其监管的公司任职，这很大程度上影响了该机构的信誉。

4) 加快审批速度的部分压力来自患者，他们因缺乏治疗药物而感到挫败感（这种压力是可以理解的）。

5) 一些药企和器械企业（为了寻求更为轻松的利润）和自由主义团体（不惜一切代价放松管制）都在利用患者的挫败感，试图从根本上减少FDA的权力。

【审阅人评论】

纽约时报指出FDA“太容易受到外界压力”，大多数FDA观察者认为这是毫无根据的。如果FDA偏爱任何特殊利益，那么它们就是“进步的”利益，例如有机食品行业。解决此类偏差的方法是更好、更智能的管理。

纠正预防措施(CAPA)

历史以来，FDA做了很多工作，以平衡药品的可获得性和风险性。为了保持这种平衡，该机构需要更加强大，而不是向更弱方向发展。强化FDA的选择很多：

1) 强化法律：例如，多年来，国会一直在制定法律，使监管机构更容易监管化妆品行业，并要求医疗器械公司承担责任。

2) FDA作为独立的部门：去年，一群前FDA专员提出了一个更大胆的解决方案：FDA获得自治权，从卫生公共服务部中独立出来。曾经，FDA的决定是最终和独立的，但数十年来，它们一直受到政治干预的层层影响。与美联储和社会保障局一样，该机构的独立可以帮助扭转这一趋势。

【审阅人评论】

这将是灾难性的措施，因为政治对机构决定的真正干预是极为罕见的。一旦作为一个完全独立的机构，FDA可能不受司法部政策的约束，有可能导致政府不同部门采取不一致的立场（包括外交政策在内）。

对于FDA新局长Stephen Hahn博士，建议的纠正预防措施如下：

保持发声

Hahn博士的前任Gottlieb博士，坚持不懈地开展了多方面的公共宣传活动，重点关注了他选择的优先领域，即电子烟法规和仿制药开发。他发推文，写博客，发表演说，并定期与新闻界进行公开的沟通。Gottlieb博士没有实现他的所有目标——实际上，他的电子烟策略适得其反。但是他使FDA变得更加透明，并且给了该机构一个迫切需要的声音。如果Hahn博士保持同样的透明度，他将可以更轻松地为该机构辩护，并保持专业性。

放慢药品和器械的审批

近年来，FDA做出了一些妥协，例如接受“现实世界”或“替代”证据，以代替传统的临床试验数据，这使越来越多的可疑医疗产品渗入市场。Hahn博士应重新审视其中一些不断变化的标准，并致力于放弃那些无效的标准。几乎可以肯定，这意味着审批流程会变慢，但这没有关系。

【审阅人评论】

实际上，有充分的理由说明，可以通过越来越少的试验来完成新药的临床测试。我们正在进入精确或个性化药物的时代，其宗旨是“在适当的时间，为适当的患者，提供适当剂量的适当药物”。

它反映出，治疗方法正在逐渐从相对不精确的“一刀切”的方法，转变为更具个性化的方法。因此，可以根据患者的基因组成、疾病的具体特征以及其他预测因素，为患者提供最佳治疗方案。这使医生能够避免开出一些药物，这些产品不太可能有效，或可能对某些患者造成严重的副作用。

例如，2018年，对某些罕见的胰腺癌或胃肠道癌患者的研究发现，分析肿瘤中的“蛋白质信号网络”可以确定肿瘤存活的调节剂。然后，研究人员能够测试各种药物对这些调节剂的作用。这使他们能够预测对许多患者有效的药物。这是一种精确的肿瘤学研究，可以进行较小的临床试验。

捍卫科学

对于外部压力，FDA变得过于敏感。FDA在法规上最终的决定因素，必须是科学证据（或缺乏证据）。这意味着，如果需求没有得到科学证据的支持，FDA要对政客、药品和器械制造商以及病人说“不”。这也意味着，未能完成上市后研究，或产品被证明存在缺陷或风险时，需要让公司承担责任。

遵守现有的承诺

FDA尚未发布有关日益流行的CBD产品的监管指南，虽然其承诺在 2019年底前做到这一点。干细胞临床的监管宽限期将于今年到期，将近千家销售注射剂和其他治疗方法的企业受影响，届时FDA将需要决定如何监管。如果向着FDA的批评者和广大公众， Hahn博士能表明FDA认真对待这些最后期限，他将得到许多支持。

本文作者：华平，加拿大PharmLink公司CEO，北京六行医药研究中心（北美）负责人

原文链接：

The F.D.A. Is inTrouble. Here’s How to Fix It.

https://www.nytimes.com/2020/01/11/opinion/sunday/fda-commissioner-stephen-hahn.html

Yes, The FDA Is InTrouble, But The New York Times’ Prescription Would Make It Worse

https://thefederalist.com/2020/01/20/yes-the-fda-is-in-trouble-but-the-new-york-times-prescription-would-make-it-worse/

wangshi3001

困境中的，合只FDA，它那是真困境，我们个体也是

小金库

谢谢分享。