FDA批准首个国际合作框架下新药

nicolechan

2020年4月17日，作为Orbis*项目的一部分，FDA批准Seattle Genetics公司的Tukysa（tucatinib）联合化疗药物（曲妥珠单抗和卡培他滨）治疗晚期HER2阳性乳腺癌患者。这些患者不能通过手术切除肿瘤，或者癌症已经扩散到身体的其他部位（包括大脑），以及曾经接受过一次或多次治疗。

FDA授予这一申请优先审查、突破性治疗指定，以及快速通道称号和孤儿药物指定。FDA与澳大利亚治疗品管理局（TGA）、加拿大卫生部、新加坡卫生科学局（HSA）和瑞士医学会（SMC）合作进行了这项审查。这是FDA、HSA和SMC之间的第一个Orbis合作项目。除了与TGA、加拿大卫生部、HAS和SMC的国际合作外，本次审查还采用了实时肿瘤审查（RTOR）试点计划，该计划简化了完成和提交整个临床申请之前提交数据的流程。

HER2阳性乳腺癌约占乳腺癌的五分之一，含有过多的称为人表皮生长因子受体2（HER2）的蛋白质，这种蛋白质能促进癌细胞的生长。超过25%的HER2阳性乳腺癌转移患者会发生脑转移。

Tukysa是一种激酶抑制剂，FDA根据612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者的临床试验结果批准了Tukysa，这些患者之前接受过trastuzumab、pertuzumab和ado trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗。48%的入选患者在试验开始时有脑转移瘤（既往接受过治疗且病情稳定或正在生长的脑转移瘤患者，以及未接受治疗的脑转移瘤患者），主要终点是无进展生存期（PFS）。接受Tukysa、曲妥珠单抗和卡培他滨的患者中位PFS为7.8个月，而接受安慰剂、曲妥珠单抗和卡培他滨的患者中位PFS为5.6个月。基线时脑转移患者的总生存率和PFS是关键的次要终点。接受Tukysa、曲妥珠单抗和卡培他滨的患者的中位总生存期为21.9个月，而接受安慰剂、曲妥珠单抗和卡培他滨的患者的中位总生存期为17.4个月。

服用Tukysa的患者常见的副作用有腹泻、手脚灼热或刺痛不适、恶心、疲劳、肝毒性、呕吐、口唇炎、食欲减退、腹痛、头痛、贫血和皮疹。Tukysa可引起严重的副作用，包括严重腹泻和脱水，急性肾损伤和死亡。患者出现腹泻时按照临床指示使用止泻药。如果患者出现严重腹泻，应中断Tukysa给药或减少剂量。Tukysa也可引起严重的肝毒性。患者接受治疗时，每三周监测一次肝功能。

孕妇或哺乳期妇女不应服用Tukysa，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

* Orbis项目是FDA肿瘤中心（OCE）的一项倡议，为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤产品提供了一个框架。国际监管机构之间的合作可能允许癌症患者在其他国家提前获得产品，无论产品是否已获得FDA批准。肿瘤学的关键临床试验通常是国际上进行的，这些全球试验对于研究美国批准的癌症药物的安全性和有效性越来越重要。未来的药物开发可能受益于建立新的全球治疗标准的统一性，从而优化这些重要试验的设计。通过同时提交和审查肿瘤药物的框架，Orbis项目促进了协作审查，以确定审查团队之间的任何监管分歧。

2004年，FDA血液学和肿瘤产品办公室（OHOP）根据与其他监管机构签订的保密协议，开始定期举行电话会议，以便就与审查中的申请有关的具体议题交换信息和进行合作。

目前，OHOP每月都会与澳大利亚药品管理局、加拿大卫生部、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品与医疗器械管理局（PMDA）以及瑞士医学会召开电话会议。此外，FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）已开始召开季度会议，讨论全球药品开发面临的非产品特定监管问题。

补充内容 (2020-4-21 15:26):
该文原创：https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU3MjY5NDI4OQ==&tempkey=MTA1N19QMlBTKzlSdlFhSVdQekRSeTRyMXBESVNScUFMTGVHUFBoWnV2a3FoM0pweFpJdW9GMHVaS1hLaERSempxN0d2QWVSZ2p0SlFJMVQ1SnpFanJ2MzAtakZfZ0RyNm5iX05ndm9RZkF1RTZ0WGZCcTZxRUdpTkpGbDRmdmlsRFlzSGl3VkVWdU03aEVpcDlMNk44eFpJS29CV0hMT28zT2sxNkNBckRRfn4%3D&chksm=7ccc5a8e4bbbd3984c93ba472e77a2b6de2ad74a9ab2f373fdd0c3379ccf29b0f885fce1ca00#rd

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