FDA批准治疗Dravet综合征的新药

nicolechan

2020年6月25日，美国FDA批准Zogenix公司的Fintepla（芬氟拉明）用于治疗2岁及2岁以上患者与Dravet综合征相关的癫痫，Fintepla是一种四类管控药物。FDA授予该申请优先审查和Fintepla的孤儿药物指定。

Dravet综合征是一种危及生命的罕见慢性癫痫。它的特点是即便进行治疗，也往往严重和持续性癫痫发作。

Fintepla治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作的有效性在2项2-18岁的临床研究中得到了证实。研究测量了患儿抽搐发作频率与基线的变化。在这两项研究中，与接受安慰剂的受试者相比，接受Fintepla治疗的受试者在试验期间抽搐发作频率的降低明显更大。这些减少出现在3-4周内，并且在14-15周的治疗期间大体保持一致。

警告：Fintepla药物与心脏瓣膜病（VHD）和肺动脉高压（PAH）有关。由于这些风险，患者必须在治疗前、治疗期间每六个月进行一次超声心动图监测，并在治疗结束后三到六个月进行一次超声心动图监测。如果超声心动图显示有VHD，PAH或其他心脏异常迹象，医疗保健专业人员必须考虑继续使用Fintepla治疗患者的益处和风险。

由于VHD和PAH的风险，Fintepla只能通过一个受限制的药物分发计划，在风险评估和缓解策略（REMS）下使用。Fintepla REMS要求开处方和分发Fintepla的医疗保健专业人员和药房在Fintepla REMS中得到特别认证，并要求患者登记在REMS中。作为REMS要求的一部分，处方医生和患者必须遵守要求的心脏监测和超声心动图，以接受Fintepla。

临床研究中最常见的不良反应是食欲下降；困倦、镇静和嗜睡；腹泻；便秘；超声心动图异常；疲劳乏力；共济失调、平衡障碍、行走困难；血压升高；流口水，唾液分泌过多；发热；上呼吸道感染；呕吐；体重下降；跌倒风险；持续癫痫。

syhorchid

了解一下

德国

学习一下。

小金库

感谢楼主，谢谢分享