FDA批准首个针对基因缺陷治疗肥胖的药物Imcivree

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文〡科志康

2020年11月25日，FDA批准Rhythm公司的Imcivree（setmelanotide），一种黑素皮质素4（MC4）受体激动剂，用于6岁及以上的成人和儿童慢性体重管理，这些患者通过基因测试证实其肥胖问题由前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷引发。Imcivree获得孤儿药和突破性治疗指定，并获得优先审评。

肥胖是世界范围内的一个大问题，但对一小部分患者来说，是基因突变而不是不良生活习惯导致了肥胖。Imcivree的工作原理是激活大脑中调节食欲和饱腹感的区域，使有特定缺陷的患者不会吃得那么多，从而减轻体重。该药物还可以增加休息时的新陈代谢，有助于减肥。虽然Imcivree能使肥胖患者体重减轻，但它不能治疗基因缺陷导致的其他疾病或体征。

Imcivree的获批是基于两项在POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中进行的为期52周3期临床试验结果。试验结果显示，80%的POMC或PCSK1基因缺陷型肥胖患者在接受setmelanotide治疗一年后体重减轻超过10%，45.5%的LEPR缺陷性肥胖患者体重减轻超过10%。两项试验中患者对Imcivree耐受良好。

Rhythm公司CEO David Meeker说，现在获批的三个基因只是第一步，目前的挑战是找到可能存在导致过度饥饿的潜在基因突变的患者，并指出“检测成为关键”。Rhythm公司开发了一种能检测约100种基因突变的测试方法，正在测试治疗其他基因突变的药物。

通常认为肥胖是一个热量输入大于热量消耗导致的问题。不过医学界对肥胖的认识正在加深，发现部分基因缺陷会“极大地扰乱”患者的饥饿感。Meeker认为，当医生面对异常饥饿的患者时，他们应该“深入思考”病因。

Rhythm公司前身为Rhythm Metabolism，2016年时基于治疗糖尿病性胃轻瘫药物relamorelin临床2b期数据，以2亿美元将relamorelin连同名为Motus Therapeutics的子公司出售给Allergan。此后，Rhythm公司关注基因紊乱导致的肥胖。Imcivree是Rhythm公司2010年时从Ipsen（益普生）获得许可的。目前Imcivree正接受欧洲药品管理局（EMA）的加速审评。

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