FDA批准BioCryst的Orladeyo-首个预防遗传性血管性水肿的口服药

nicolechan

文〡科志康

2020年12月3日，FDA批准了BioCryst公司的口服药Orladeyo用于预防12岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。这是一种选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过抑制激肽释放酶来阻止缓激肽的生成从而预防水肿发作，每日口服1次。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，据估计全世界每10万人中有2-10人患HAE。这种疾病会导致身体各个部位水肿，使人衰弱和疼痛，阻塞呼吸道的喉部水肿有可能危及生命。大多数HAE是由一种叫做C1酯酶抑制剂的蛋白质缺乏（1型HAE）或功能障碍（2型HAE）引起的。发作可以长达4天，可以是自发的，也可以是由压力、医疗程序和某些药物（如口服避孕药或ACE抑制剂）引发的，可能很少发作或者可能每隔几天发作一次，该疾病的严重性和不可预测性会显著降低患者的生活质量。

在临床3期试验中，Orladeyo约在24周时显著减少了HAE的发作；这一益处持续了48周。该药将平均每月2.9次发作减少到每月1次。

已上市预防HAE药物：

Ø 武田（Taketa）于2018年8月上市的Takhzyro（Lanadelumab）是首个治疗HAE的单抗类药物，每两周（部分患者可以每四周）注射给药一次，每只售价约2.3万美元。

Ø 杰特贝林（CSL Behring）2020年9月上市的Haegarda（C1酯酶抑制剂，C1-INH）为皮下注射剂型，患者可每两周自行给药，

Ø 此外，美国市场上还有2008年上市的ViroPharma公司的Cinryze（C1酯酶抑制剂[人]）。

以上三种药物每年标示花费分别为，Cinryze：53.9万美元；Haegarda：50.9万美元；Takhzyro：56.5万美元。

BioCryst的Orladeyo要到今年12月底才能上市，每年标示花费为48.5万。Orladeyo相比上述3种药物的优势为口服给药，患者更容易接受，预计到2021年底，它将占据预防性HAE市场的三分之一。

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