每日新闻：CANbridge Pharmaceuticals Inc.，是一家总部位于中国的全球领先生物制...

17321231762

CANbridge Pharmaceuticals Inc.，是一家总部位于中国的全球领先生物制药公司，致力于变革性罕见病的研发和商业化，中国国家药品监督管理局（NMPA）今天宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理CAN108（马拉利昔巴口服液（LIVMARLI TM））用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒症的新药申请（NDA） ) 1 岁及以上。CANbridge预计该申请将在 1 月 17 日优先审查过程的公示期结束后获得优先审查。LIVMARLI TM (maralixibat) 口服溶液最近被美国食品和药物管理局(FDA) 批准用于治疗 1 岁及以上的 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症。

Alagille 综合征 (ALGS)是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，会影响多个器官，包括肝脏、心脏、骨骼和眼睛。胆汁淤积性肝病是最常见的形式，瘙痒（剧烈瘙痒）是最严重的临床表现，此外还有黄疸、黄色瘤和肝肿大，通常发生在婴儿期。

1、瘙痒可能导致皮肤损伤、情绪障碍、睡眠和学校学习活动中断

2、严重影响儿童的生长、发育和生活质量

3、严重的胆汁淤积性瘙痒也是肝移植的指征

4、根据 Frost &Sullivan 的数据，2020 年全球有 68,000 名 ALGS 患者，中国有 7400 名患者。