马昔巴特（Maralixibat）-2021 年美国FDA 批准上市的新药

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2021 年 9 月，美国 FDA 已通过优先审评途径批准 Maralixibat 上市，一种吸收最少的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，用于治疗 ALGS 患者的胆汁淤积瘙痒症，商品名为 LIVMARLI，这是美国获批的首个也是目前唯一一个用于这一罕见肝病的治疗药物。

化学名：1-[[4-[[4-[(4R,5R) -3,3- 二丁基-7-(二甲胺基) -2,3,4,5-四氢-4-羟基-1,1-二氧化物-1-苯并噻吩-5-基]苯氧基]甲基]苯基]甲基]-4-氮杂-1-氮鎓双环[2.2.2]辛烷氯化物。

研发公司：Mirum Pharma公司。

化合物专利：US 6107494A(1999年3月24日)。

上市时间：2021年9月29日在美国上市，商品名Livmarli。

适应证：用于治疗1岁及以上的Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。

作用机制：本品是一种回肠胆汁酸转运体(ileal bile acid transporter，IBAT) 可逆性抑制剂，可以减少回肠末端胆汁酸的再吸收。

剂型与规格：口服液，9.5 mg/ml。

不良反应：腹泻，腹痛，呕吐，脂溶性维生素缺乏，肝功能异常，胃肠道出血，骨折。

合成路线：

蓝色海洋5257

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zhangyilong

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