和黄医药和君实生物出海受阻

沁人绿茶.

转自：医谷 编辑：水晶

5月2日，同一时间段里，和黄医药和君实生物先后披露了FDA关于旗下产品在美上市的回复函。不过是两个“坏”消息。

君实上市申请中的一项质控流程被FDA要求进行变更。对外公告中，君实表示该流程较容易完成，预计今天夏天会重新提交上市申请，也就是说，PD-1特瑞普利单抗的出海“签证”可能会延后发放。

和黄的情况看起来则更不乐观。FDA以美国患者数据不够多，数据不足以支持为由驳回了索凡替尼的获批，要求和黄补做国际多中心临床试验。


和黄医药 索凡替尼 美国上市被拒

5月2日，和黄医药发布公告称，美国FDA已就索凡替尼（商品名：苏泰达）治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回覆函，FDA认为当前基于两项成功的中国III期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。

索凡替尼是一种具有抗血管生成和免疫调节双重活性的口服抑制剂，其安全性和疗效已在两项在中国晚期胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者中开展的随机双盲的III期研究（即SANET-ep和SANET-p研究）中得到证明。一项由和黄医药申办、在美国开展的桥接研究结果亦显示出与两项SANET研究人群中相似的安全性及疗效。
2020年4月，索凡替尼获美国FDA授予取得快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤，此前于2019年11月获授予孤儿药资格用于治疗胰腺神经内分泌瘤。

2020年5月，和黄医药在新药上市申请前会议上与FDA达成一致，索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者的两项获得积极结果的中国 III期研究，连同索凡替尼美国桥接研究的现有数据，可构成支持在美国提交新药上市申请的依据。FDA于2021年6月30日受理了索凡替尼提交的新药上市申请。
根据公告披露，此次FDA评估了两项SANET研究从单一国家中得出的数据对美国患者及美国医疗实践的适用程度，FDA在完整回覆函中表明，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验来支持美国获批，此外，与疫情相关的现场视察和日程安排，也是此次FDA做出决策的原因之一。

和黄医药方面强调，FDA的此次决策与索凡替尼的任何安全问题无关，和黄医药正在与FDA合作，以评估下一步行动。

2021年6 月，索凡替尼获国家药监局批准用于治疗无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期非功能性、分化良好（G1、G2）的胰腺来源的神经内分泌瘤，2021年12月，又获批用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤，同月，索凡替尼以降价52%纳入2022年国家医保目录。据和黄医药2021年财报，索凡替尼全年销售业绩为1160万美元，约合人民币7665万元。

君实生物，PD-1美国上市延期

5月2日，君实生物发布公告称，美国FDA寄发了一封关于PD-1特瑞普利单抗（商品名：拓益）联合吉西他滨╱顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的生物制品许可申请（BLA）的完整回复信

该回复信要求进行一项质控流程变更，回信中还提到，FDA待完成的现场核查因新型冠状病毒肺炎疫情相关的旅行限制而受阻，具体现场核查时间将另行通知，这也意味着特瑞普利单抗的在美上市将延期。

首个向FDA提交BLA的国产抗PD-1单抗
2021年2月，特瑞普利单抗获国家药监局批准用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的PD-1疗法，2021年11月，特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部複发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗也获得了国家药监局的批准，而迄今为止，美国尚未有治疗鼻咽癌的免疫疗法获批，也因此，特瑞普利单抗在美国的上市申请被寄予厚望，希望其出海成功能填补国外晚期鼻咽癌免疫治疗的空白。

2021年3月，君实生物正式向FDA滚动提交了特瑞普利单抗用于治疗复发或转移性鼻咽癌的BLA并获得FDA滚动审评，特瑞普利单抗成为首个向FDA提交BLA的国产抗PD-1单抗。

2021年10月底，FDA受理特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗，以及单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的两项适应症的BLA，同时，FDA就该BLA授予了优先审评认定，并且不计划安排咨询委员会会议。
值得注意的是，截止目前，特瑞普利单抗已获得FDA授予的包括在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌等领域的2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定，而最近的一项孤儿药认定是在上个月中旬，特瑞普利单抗用于治疗小细胞肺癌（SCLC）获得FDA授予的孤儿药资格认定。

众多的利好认定在手，距离美国上市似乎仅一步之遥，君实生物也在为其的上市做着商业化准备，2021年2月1日，君实生物与Coherus BioSciences就特瑞普利单抗在美国和加拿大的开发和商业化达成合作。根据协议条款，君实生物将授予Coherus特瑞普利单抗和两个可选项目的许可，并获得总额最高达11.1亿美元的首付款、可选项目执行费和里程碑付款。

对于此次上市延期，君实生物方面表示将计划与FDA直接会面，并预计于2022年仲夏之前重新提交该BLA。
君实生物对于特瑞普利单抗的重新提交上市也充满信心，其在公告中表示，由于美国尚无肿瘤免疫疗法获批用于鼻咽癌的治疗，特瑞普利单抗治疗鼻咽癌适应症的BLA符合“未被满足的临床需求”。

FDA表示，就单个国家临床数据的充分性而言，其在该适应症的监管上具有灵活性。FDA还指出，现有的特瑞普利单抗临床数据可以支持该BLA的申报，公司已顺利完成了FDA关于生产基地现场核查的线上部分，并将与监管机构保持的密切沟通，积极做好FDA现场核查的准备工作以便随时接受现场核查，推动特瑞普利单抗在美国尽快实现商业化。

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