首次使用CRISPR替代基因治疗癌症患者

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Nature 重磅：2022年11月10日，由医学博士Antoni Ribas领导的研究团队 首次使用CRISPR技术插入基因，使免疫细胞能够将攻击集中在癌细胞上，从而可能使正常细胞不受伤害，并提高免疫疗法的有效性。

CRISPR技术用于在人类中去除特定基因，以使免疫系统更好地激活对抗癌症。在这项新研究中，PACT Pharma的研究人员报告说，使用CRISPR不仅能取出特定的基因，而且还能在免疫细胞中插入新的基因，有效地重定向免疫细胞以识别患者自身癌细胞中的突变。当细胞输回患者体内时，这些CRISPR工程免疫细胞优先输送到肿瘤中，并成为那里最具代表性的免疫细胞。

人体免疫系统在免疫细胞上具有特异性受体，可以特异性识别癌细胞并将其与正常细胞区分开来。这些对于每个患者都是不同的，因此找到一种有效的方法来分离它们并将它们插入免疫细胞中以产生个性化的细胞疗法来治疗癌症是使该方法大规模可行的关键。

这项新研究报告了一种有效的方法，使用最初由Ribas博士与西雅图系统生物学研究所所长James Heath博士和诺贝尔奖获得者David Baltimore博士合作开发的新技术。分离后，免疫受体用于重定向免疫细胞以使用CRISPR基因编辑识别癌症。

该文章的通讯作者Ribas博士表示： “这是开发个性化癌症治疗的飞跃，其中特异性识别患者自身癌症突变的免疫受体的分离可用于治疗癌症” 。

来源：Nature. Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy

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