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骨髓增生异常综合征(MDS)是一种以干细胞疾病为特征的血癌,患者无法产出健康的红细胞。目前这种疾病还无法治愈,但一些药物有助于减缓疾病的进展。 患有这种疾病的人后续通常会发展为急性髓性白血病(AML),并且大约一半的人在治疗后18个月至两年内会对MDS的现有疗法产生耐药性。这意味着发现治疗这种疾病和防止其进展为白血病的新方法很重要。 由伦敦玛丽皇后大学巴茨癌症研究所和弗朗西斯克里克研究所组成的研究团队发表在 Science Translational Medicine 期刊的研究中,科学家们分析了42名MDS患者的血液样本。他们发现辅酶A合酶(COASY)在调节骨髓中红细胞的产生中至关重要。这种酶缺失会严重破坏红细胞的产生,导致贫血。 而补充维生素B5可以挽救SF3B1mut细胞中的辅酶A和琥珀酰辅酶A浓度,并修复MDS-RS原代患者细胞中的造血分化缺陷。这项研究揭示了COASY通路在红系成熟中的关键作用,并确定了COASY的上游和下游代谢产物作为MDS-RS患者贫血的潜在治疗方法。 该团队的下一个研究方向是进一步研究如何促进红细胞的产生,并努力在临床试验中测试新的治疗方法。让我们一期期待后续进展吧~ 原文链接: Syed Mian et al, Vitamin B5 and succinyl-CoA improve ineffective erythropoiesis in SF3B1 mutated myelodysplasia, Science Translational Medicine (2023). DOI: 10.1126/scitranslmed.abn5135. www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abn5135
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