首个FDA批准治疗Morquio A综合征药物Vimizim

haoeyou

2014年2月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Vimizim(重组人 N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(rhGALNS) elosulfase alfa)治疗粘多糖贮基症类型IVA(Morquio A综合征)，是FDA批准首个治疗此类病症药物。


Morquio A综合征是一种罕见的，常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病通过N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。Vimizim意向取代重要代谢途径涉及的丢失GALNS酶。缺乏此酶导致骨发育，生长和移动性问题。


FDA的药物评价和研究中心胃肠道和先天错误产品部副主任Andrew E. Mulberg医学博士说“这个批准和罕见儿童疾病优先审评凭证强调监管局使有罕见病患者可得到治疗的承诺，”“在批准前有这种罕见病患者没有批准的药物治疗。”



推荐剂量是2 mg每kg根据输注容积在历时最小范围3.5至4.5小时静脉给予，每周1次。建议开始输注前30至60分钟用抗组织胺有或无退热药预先治疗。



临床试验显示，Vimizim在176名年龄介乎5至57岁Morquio A综合征患者中显示出积极的疗效。在6分钟步行距离试验中，服用Vimizim的患者的表现明显优于安慰剂对照组，平均步行距离比安慰剂对照组多22.5米。



在临床试验期间，使用Vimizim进行治疗的患者出现了常见的药物副作用，包括发烧，呕吐，头痛，恶心，腹痛，发冷和疲劳等。Vimizim 对 5 岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。Vimizim 获得批准时带有一项黑框警告，提示有过敏性风险。临床试验期间，危及生命的过敏反应在一些患者输注 Vimizim 时发生。



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皇后

把楼主标题改 了，楼主懂我，别玩擦边球

游乐大哥

没听说过这个病啊