驯鹿生物CAR-T临床试验申请获日本PMDA默示许可

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驯鹿生物CAR-T药品伊基奥仑赛注射液治疗2/3线多发性骨髓瘤临床试验申请获日本PMDA默示许可

驯鹿生物，一家致力于发现、开发、生产和商业化血液恶性肿瘤及自身免疫性疾病创新细胞疗法与生物制剂的生物制药公司，宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液（Fucaso）临床试验申请（Clinical Trial Notification，CTN）已获日本药品和医疗器械管理局（PMDA）默示许可，拟用于治疗既往接受过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。

本次获准开展的研究（CT103AC004）是一项国际多中心、随机对照、开放标签的 III 期临床试验，旨在比较伊基奥仑赛注射液与标准疗法在既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的r/r MM患者中的疗效和安全性。该研究已于2024年6月在中国率先启动，目前项目进展顺利。

在日本注册策略方面，驯鹿生物将采取"小样本临床试验+全球总体数据支持"的高效路径进行审评与注册。这一策略有望大幅降低在日本的独立研发成本，推动该药物在日本的上市批准。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华表示："继2025年10月伊基奥仑赛注射液在日本获末线r/r MM的CTN默示许可后，此次2/3线适应症的CTN再次获准，进一步体现了日本监管机构对该产品临床价值及中国临床数据质量的高度认可。这也为我们通过MRCT（国际多中心临床试验）路径，高效推进产品的全球开发奠定了坚实基础。我们将加速推进相关临床试验进程，期待这款中国研发的先进CAR-T产品能早日惠及日本及全球更多患者。"

关于多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。日本2022年多发性骨髓瘤发病率为1.5/10万，5年患病率为14.9/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）

伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液可使患者获得深度而持久的缓解，同时不良反应可控。

关于驯鹿生物

驯鹿生物成立于2017年，是中国率先在先进治疗药品（ATMP）领域将突破性创新成果推向全球市场，并已处于商业化阶段的生物制药公司。我们专注于针对血液恶性肿瘤与自身免疫性疾病的细胞疗法和生物制剂，拥有覆盖从药物发现、开发、生产到商业化的全流程平台。

公司已建立起强大且高度协同的研发管线，涵盖10款已上市及在研产品，其中包括核心产品伊基奥仑赛注射液。这款CAR-T细胞治疗产品已在中国获批上市，用于治疗至少经过三线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。同时，我们也在开发将该产品用于更早期的r/r MM治疗阶段，以及包括重症肌无力（MG）、多发性硬化症（MS）和系统性红斑狼疮（SLE）/狼疮性肾炎（LN）在内的自身免疫性疾病。此外，我们还有另外9款在研产品，包括3款自体CAR-T细胞疗法、5款体内（in vivo）CAR-T细胞疗法及1款抗体候选药物。

我们还与信达生物、Sana Therapeutics、Cabaletta Bio、Umoja Biopharma 等全球领先的生物技术及制药企业，以及顶尖学术机构和医院建立了战略合作，持续增强产品开发能力。

依托在ATMP领域经验丰富的管理团队、卓越的执行能力、高度协同的创新研发管线，以及先进的制造与CMC能力，驯鹿生物持续致力于将变革性细胞疗法带给全球更多患者。

消息来源 : 驯鹿生物

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