2013年FDA认定的突破性药物汇总

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2013年FDA认定的突破性药物汇总
2013年，FDA至少收到141份突破性药物资格（breakthrough therapy designation, BTD）申请，这些申请中有37项获得授权，4个新药（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）经该通道上市。已公开的BTD授权有30个，brutinib有三个适应症获得BTD，因此实质授权的新药个数是28个。突破性药物最多的适应症是慢性丙肝、慢性淋巴细胞白血病，分别有5个、3个；最引人注目的是癌症免疫疗法MK-3475，该药2014年内将率先完成申报；最悲催的是GlaxoSmithKline的drisapersen，拿到BTD没几天就失败了。

药物	靶点	适应症	厂家
ivacaftor (VX-770)	CFTR调节剂	囊性纤维化	Vertex Pharma
ivacaftor+lumacaftor	CFTR调节剂	囊性纤维化	Vertex Pharma
LDK378	ALK抑制剂	ALK阳性非小细胞肺癌	Novartis
ibrutinib	BTK抑制剂	MCL;CLL/SLL;Waldenstrom巨球蛋白血	Pharmacyclics/J & J
palbociclib (PD-0332991)	CDK4/6抑制剂	ER阳性HER阴性乳腺癌	Pfizer
lambrolizumab (MK-3475)	anti-PD1单抗	恶性黑色素瘤	Merck
daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325	NS5A抑制剂+NS3/4A抑制剂+NS5B抑制剂	慢性丙肝	Bristol-Myers Squibb
SD-101		大疱性表皮松解症	Scioderm
daratumumab	anti-CD38单抗	多发性骨髓瘤	Genmab/J & J
ABT-450/r+ABT-267+ABT-333	NS3/4A抑制剂+NS5B抑制剂	慢性丙肝	AbbVie
obinutuzumab (GA101)	anti-CD20单抗	CLL	Genentech
sebelipase alfa (SBC-102)	重组人溶酶体酸性脂肪酶	溶酶体酸性脂肪酶缺乏	Synageva BioPharma
asfotase alfa	重组人组织非特异性碱性磷酸酶	磷酸酶过少症	Alexion Pharma
serelaxin (RLX030)	重组人relaxin-2	急性心力衰竭	Novartis
drisapersen	促终止密码子read-through药物	Duchenne肌营养不良	GSK
sofosbuvir+ledipasvir	NS5B抑制剂+NS5A抑制剂	慢性丙肝	Gilead
bimagrumab (BYM338)	anti-ACVR2单抗	散发性包涵体肌炎	Novartis
amifampridine phosphate	钾离子通道阻滞剂	Lambert-Eaton肌无力综合征	Catalyst Pharma
entinostat	HDAC1/3抑制剂	乳腺癌	Syndax Pharma
ofatumumab	anti-CD20单抗	CLL	Genmab/GSK
volasertib (BI 6727)	PLK抑制剂	AML	Boehringer Ingelheim
alectinib	ALK抑制剂	ALK阳性非小细胞肺癌	Roche
MK-5172+MK-8742	NS3/4A抑制剂+NS5A抑制剂	慢性丙肝	Merck
ALXN1101	环吡喃蝶呤单磷酸	A型钼辅脢缺乏症	Alexion Pharma
sofosbuvir	NS5B抑制剂	慢性丙肝	Gilead Sciences
andexanet alfa (PRT4445)	Xa因子抑制剂的解毒剂	拮抗抗凝药的作用	Portola Pharma
idelalisib	PI3K抑制剂	CLL	Gilead Sciences
tafenoquine	9-氨基喹啉衍生物	间日疟	GSK

Ref: EvaluatePharma: A breakthrough year for unmet diseases.

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