美国孤儿药法案30年

beiwei5du

美国孤儿药法案30年（1983-2013），下面是2013年西雅图时报发表的两份报告，其中有涉及到药品利用孤儿药认定进行加快上市，并随后通过off-label use牟利的注册销售策略（主要在第二篇文章）。虽然该法案确实为推动罕见病治疗起到很大的作用，但是其也存在一定偏移Orphan Drug Act of 1983制定的初衷问题，成为制药企业牟利的工具。

Thirty years ago, Congress passed the Orphan Drug Act as a way to lure pharmaceutical companies to develop drugs for rare diseases that had been “orphaned” — abandoned or ignored because they were unprofitable. The hope was that drugmakers would break even or post modest profits.

The [pharmaceutical] industry has taken advantage of the incentives to charge excessive profits and to reap windfalls far in excess of their investments in the drug.

— Henry Waxman, primary sponsor of the ODA

wiki：Orphan Drug Act of 1983（其中有两部电影"Seldom Silent, Never Heard" (1981) and "Give Me Your Weak" (1982)对于Orphan Drug Act的制定起到直接的推动作用）

Part 1: Mining of rare diseases | Pharma's Windfall | The Seattle Times
Part 2: Orphan drug earns millions | Pharma's Windfall | The Seattle Times

beiwei5du

List of FDA Orphan Drugs

可以查询美国的不同罕见病对应的批准的孤儿药信息，以及不同罕见病的疾病信息。

口服侠

楼主，能否给普及一下，孤儿药的定义是什么？是给孤儿指定用药吗？真心求教

syhorchid

了解一下

摩西擎仗劈红海

口服侠 发表于 2018-5-24 23:33
楼主，能否给普及一下，孤儿药的定义是什么？是给孤儿指定用药吗？真心求教

罕见病用的药，因为很难盈利所以被药企抛弃或者忽视，叫孤儿药

小金库

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