孤儿药7年市场独占权漏洞即将被补上？

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文〡科志康

1983年的孤儿药法案旨在奖励制药公司开发治疗罕见病药物。但多年来，对该法案被滥用的批评越来越多。现在，一项新法案朝着弥补漏洞迈出了第一步。

2020年11月18日，美国众议院一致通过了一项法案，要求制药商证明，如果他们想获得孤儿药指定的7年市场独占权，他们不期望在12年内通过美国国内销售收回研发成本。

宾夕法尼亚州民主党众议员Madeleine Dean称，该法案填补了制药商用一种老药获取孤儿药称号的漏洞。Madeleine Dean是“孤儿药品专营法的公平性（Fairness in Orphant drug Exclusibility Act）”的共同发起人。如果一种药物打算治疗一种影响美国20万以下患者的疾病，或，一种不太常见的情况下，如果开发人员不希望从销售药物中收回开发成本，那么FDA可以授予该药物7年的市场独占权。

然而，对于第二种途径，现行法律允许延长同一种药物新版本的市场独占权，而无需制药商再次表现出无利可图，这就是新法案旨在填补的漏洞。

整个行动源于Indivior的丁丙诺啡争议（治疗阿片成瘾）。早在阿片类药物滥用危机爆发前的1994年，该药以Subutex品牌的舌下制剂首次获得FDA批准，并获得了7年的市场独占权。2016年，Indivior商品名为Sublocade的新型注射剂型获批，并获得了为期7年的特权。2019年末，FDA不得不撤销其最初的孤儿称号，以允许其他丁丙诺啡仿制药进入市场，理由是Indivior已经从该药中获利数十亿美元。但法律的漏洞依然存在。

对于在法案颁布前就已经发放的孤儿药独占权，众议院的法案给制药商60天时间来证明，获批时它并没有合理地期望在药品首次上市后的12年内收回研发成本。如果没有这一证明，FDA将撤销其独占权。从孤儿药指定到最终的上市批准，通常需要几年时间。

行业和公众经常谴责同一种药物利用孤儿药法案连续获得市场独占权。这主要是在2017年FDA新规定出台前就上市药品的问题，新规定阻止了同种药物的连续排他性，除非制药商能够证明新药在临床上优于之前批准的版本。

Eagle制药公司利用了类似的漏洞，血癌药物Treanda和其新姊妹药Bendka，都基于同一种活性成分-本达莫司汀。2015年末，就在Treanda的孤儿药独占权到期之际，Bendeka获得FDA批准。当Eagle为Bendeka寻求7年独占权时，FDA试图通过引用“临床优势”规则来阻止它，但“临床优势”这一要素作为2017 FDA重新授权法案的一部分是在Bendeka获批后才生效的Eagle提起诉讼，法院判决FDA败诉。因为Bendka和Treanda基本上是同一种药物，授予Bendka 7年独占权实际上推迟了所有本达莫司汀仿制药的上市时间直到2022年底。根据FDA的估计，至少有11种2017年前的药物由于“临床优势”规定而被剥夺了孤儿药排他性，但由于Bendeka一案，这些药物可能会获利。

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