2020年11-12月FDA共批准24个NDA/BLA申请

nicolechan

文〡科志康

本期亮点：

1、9个药物的获批途经为505(b)(2)。

2、7个药物获得孤儿药指定。

3、首个治疗超罕见早衰疾病药物Zokinvy获批，并收到一张罕见儿科疾病优先审查劵。

4、全球第三个获批的RNAi疗法Oxlumo，并收到一张罕见儿科疾病优先审查劵。

根据笔者统计，2020年11-12月，FDA共批准了24个NDA/BLA申请，具体如下：

4个生物药：

Danyelza：结合GD2的单克隆抗体，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GMCSF）联合使用，用于治疗治疗复发/难治性神经母细胞瘤。

Margenza：联合化疗用于治疗转移性HER2阳性乳腺癌的成年患者，这些患者先前接受过两种或两种以上的抗HER2治疗方案，其中至少一种用于转移性疾病。

Riabni：利妥昔单抗，一种CD20导向的细胞溶解抗体，用于治疗成人非霍奇金淋巴瘤（NHL）、成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）和肉芽肿伴多发性血管炎（GPA）。

Ebanga：孤儿药，治疗扎伊尔埃博拉病毒感染

8个新分子实体（Type 1）：

Zokinvy：孤儿药，法尼司基转移酶抑制剂，适用于12个月及以上体表面积为0.39 m2及以上的早衰综合症患者。

Oxlumo：孤儿药，用于治疗儿童和成人患者的原发性高草酸尿1型（PH1），降低尿草酸水平。

Imcivree：孤儿药，一种黑素皮质素4（MC4）受体激动剂，用于6岁及以上的成人和儿童患者的慢性体重管理，这些患者的肥胖是由于原皮质醇原（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌素（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致。

Gallium Ga 68 Psma-11：用于前列腺癌患者前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病变的正电子发射断层扫描（PET）。505(b)(2)途径获批。

Orladeyo：孤儿药，一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管水肿（HAE）的发作。

Klisyri：一种微管抑制剂，用于局部治疗面部或头皮的光化性角化病。

Orgovyx：一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，用于治疗成人晚期前列腺癌。

Gemtesa：一种β-3肾上腺素能激动剂，用于治疗成人膀胱过度活动症（OAB），症状为急迫性尿失禁、尿急和尿频。

5个新剂型（Type 3）：

Sutab（硫酸钠、硫酸镁和氯化钾）：孤儿药，渗透性泻药，用于成人结肠镜检查前清洁结肠。505(b)(2)途径获批。

Dolutegravir：杜鲁特韦口服混悬剂，与其他抗逆转录病毒药物联合使用，用于治疗出生4周以上，体重3公斤以上的儿童HIV-1感染。原研为吉利德Gilead的特威凯Tivicay。505(b)(2)途径获暂时性批准，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。

Xofluza：预防和治疗年龄在12岁及以上人群的急性、单纯性流感。

Hetlioz LQ：他司美琼，一种褪黑素受体激动剂，用于3-15岁儿童史密斯-马吉利综合征(Smith-MagenisSyndrome ,SMS)夜间睡眠障碍的治疗。

Testosterone Undecanoate：十一酸睾酮，505(b)(2)途径获暂时性批准，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。

1个新组合（Type 4）：

Dolutegravir; Emtricitabine; Tenofovir Alafenamide：杜鲁特韦、恩曲他滨、替诺福韦艾拉酚胺。505(b)(2)途径获暂时性批准，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。

4个新配方或新制造商（Type 5）：

Sesquient：用于治疗全身强直阵挛性癫痫持续状态；预防和治疗成人神经外科手术期间发生的癫痫；在不能口服苯妥英钠的情况下，用于2岁及以上患者的短期口服苯妥英钠替代品。505(b)(2)途径获批。

Labetalol Hydrochloride in Dextrose和Labetalol Hydrochloride In Sodium Chloride：盐酸拉贝洛尔氯化钠注射液和盐酸拉贝洛尔葡萄糖注射液，盐酸拉贝洛尔是一种β肾上腺素能阻断剂。505(b)(2)途径获批。

Micafungin Sodium：棘白菌素类抗真菌药物，治疗由曲霉菌和念珠菌引起的真菌血症、呼吸道真菌病、胃肠道真菌病。原研为日本安斯泰来公司的Mycamine，505(b)(2)途径获暂时性批准，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。

Thyquidity：左旋甲状腺素钠口服液。505(b)(2)途径获批。

1个提交新适应症的NDA，获批后与原NDA合并（Type 9）：

Gavreto：孤儿药，用于12岁及以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型髓样甲状腺癌（MTC）的成人和儿童患者。

Type 1：新分子实体

Type 3：新剂型

Type 4：新组合

Type 5：新配方或新制造商

Type 9：提交新适应症的NDA，获批后与原NDA合并

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