2013年FDA/CFDA批准新药的含金量

Anne

对制药公司来说,创新药的开发历来是研发的重点。近年来随着研发难度和成本增加以及各类产品的竞争愈来愈激烈,再加上专利到期后廉价仿制药的冲击,制药公司在新药研发领域的投入愈加谨慎,对欲开发的产品愈加精挑细选。但是对企业而言,这些通过各类专家专业审视过的产品未来能否成为具有重磅潜力的药物,决定权永远是市场。

　　2013年全球新药研发整体平稳,在美国,FDA批准了27个新药上市,虽然数量少于2012年,但质量较优,有不少产品有成为重磅的潜力,还有个别新药呈现出成为超级重磅药物的苗头。

表1 2013年FDA批准的新药含金量


表2 排名前五药物2014年Q1业绩

　　吉利德Sofosbuvir是全球首个获批的丙型肝炎病毒(HCV)NS5B聚合酶核苷酸类似物抑制剂,作为新一代治疗丙肝药物,Sovaldi通过阻断病毒复制所必需的一种蛋白来发挥作用。在获准的适应证中有联合利巴韦林用于成人HCV基因2型和3型感染患者,是首次获批的不含干扰素的慢性丙肝治疗方案。标志着某些慢性丙肝患者治疗模式发生重大转变。由于为全球独一份故被众多分析师看好,4月22日吉利德公布2014第一季度财务业绩,Sovaldi创造了破纪录的22.7亿美元,令人瞠目。Capital Alpha公司的分析人士曾表示,2014年Sovaldi的销售额可能高达150亿美元,这一数字将超越立普妥曾经创下的销售峰值,并且其美国和欧洲专利分别要到2029、2028年才到期,因而成为2013年获批的含金量最高的新药。虽然雅培、百时美施贵宝、勃林格殷格翰等多家公司也已投身于新型抗感染药的研发工作,并且Sofosbuvir由于定价过高招致诟病,也不减它的含金成色。卡格列净虽然也是首个被批准的治疗糖尿病的SGLT2抑制剂,它不依赖胰岛素的作用,能延缓疾病的发展是其重要的特点。SGLT2抑制剂是基于新的治疗机制的抗2型糖尿病药物,在治疗和预防2型糖尿病中显示出了巨大的潜力,目前全球众多公司和研发机构都在不断加大研发投入,但是由于该类产品属于新机制药物,市场还需培养,故其含金成色稍逊些。

　　富马酸二甲酯(TECFIDERA)是美国百健艾迪治疗MS的重磅口服药,自批准的消息公布,其公司股价创下自1991年IPO以来最高收盘记录。有机构预测,到2017年TECFIDERA将为公司每年贡献32.5亿美元。由于目前全球口服治疗MS的药物只有三个,从治疗效果看,其残疾进展风险下降率优于诺华的芬戈莫德,故被市场看好,含金成色高。Kadcyla是罗氏公司治疗乳腺癌的抗体-药物偶联剂(ADCs),目前ADCs药物研究已经成为单克隆抗体药物尤其是肿瘤治疗用单抗的研究热点与发展方向。Kadcyla由靶向HER2的曲妥珠单抗和细胞毒素美登素衍生物DM1偶联而成。DM1的对癌细胞的杀伤效力是常规化学药物的1000倍,因此在临床上被寄予厚望,含金成色也较高。葛兰素治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的药物Breo Ellipta前景看好,是由于近几年来治疗COPD的药物持续走热,连续数年来在全球最畅销药物中该类药物的身影都浮现其中。虽然目前市场推进有些迟缓,但后市看好。

　　2013年CFDA批准了国内企业化药新药91个、中药新药15个,进口化药74个,生物药为国内12个、进口药3个,那么,这些药物中,谁会成为含金量高的畅销药呢。

表3 2013年CFDA批准的新药含金量

　　康柏西普眼用注射液(Conbercept Ophthalmic Injection)是我国自主研发的全球新一代用于治疗“湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)”的一类生物新药。它是新一代抗VEGF融合蛋白,强效持久,初始3个月连续每月玻璃体腔内给药一次后,患者视力显著提高,之后每三个月给药一次或者按需给药,能持续保持最佳疗效。目前全球销售最好的此类产品是诺华的眼科药物诺适得(Lucentis,通用名:雷珠单抗,ranibizumab),2013年全球销售达23.83亿美元,虽然国内外的行情有较大差异,但毕竟走出了第一步,因而含金量极高。

　　诺华的依维莫司是2009年获FDA优先批准的抗癌药物,2011年又在欧盟获得孤儿药地位,2013年正式进入中国。其2013年全球销量达13.09亿美元,同比上涨64%,2012年依维莫司获批用于伴有结节性硬化症及其并发症风险、但不需要立即开展手术的肾血管平滑肌脂肪瘤成人患者的治疗,从而摆脱了手术介入作为唯一选择的结果。

　　达比加群酯是德国勃林格殷格翰制药公司的抗凝血药物,2008年首先在德国和英国上市,2010年10月获FDA的优先批准,2013年2月进入中国。2013年全球销售12.06亿欧元,同比上涨16%。在抗血栓药氯吡格雷专利到期之际,众多分析师看好达比加群酯的未来前景,但由于对其出血等副作用的担忧,其含金成色稍逊。

　　帕拉米韦是一种新型的抗流感病毒药物,临床试验数据证明其对甲型和乙型流感有效。2010年1月13日率先在日本获批生产,从申请到批准,仅仅用了3 个月时间,反映出市场对新型抗流感药物的迫切需求。帕拉米韦氯化钠注射液2013年4月获得CFDA加速批准上市。在疗效上优于磷酸奥司他韦(达菲),能够有效对抗耐奥司他韦的流感病毒。从米内网抗感染药物格局显示,抗病毒药物的份额长期占据第二的位置,且呈现良好的成长趋势,市场容量巨大。针对近几年来国内新型流感病毒持续肆掠,前景看好。

　　格列卫(甲磺酸伊马替尼)是由诺华公司研制的酪氨酸激酶抑制剂,它是首个上市的分子靶向治疗药物,开创了肿瘤分子靶向治疗的时代,它也是基于对癌细胞分子作用机理的了解而合理设计开发的第一个抗癌新药。由于专利问题,国内患者一直被迫使用昂贵的进口药,2013年国内企业江苏豪森和正大天睛同时获得CFDA批准的生产批文,正式宣布国内产品上市,打破进口药的垄断地位,从这点来看含金量较高。

　　解读2013年CFDA批准的重要领域的药品信息,可以感觉到国内企业勇于创新的决心。同时也发现全球制药巨头的重磅药进入中国的时间也越来越快,这在为国内的患者提供诸多便利的同时,也显示出新兴市场对制药巨头的强大吸引力。纵观2013年国内企业申报一类新药的数量及质量的上升趋势,我们为创新精神感到欢欣鼓舞,但是如何在创新和市场之间取得平衡,还需政策扶持和企业的智慧。

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新药研发，咱们玩不起啊，没人没钱的。看好品种引进是个好办法。

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