2014 年 FDA 新药批准回顾

清歌一曲月如霜

2014 年 FDA 新药批准回顾

FDA 于 2014 年总共批准了 41 款新分子实体与生物制剂许可申请，这也使去年成为自 1996 年以来新药批准最多产的一年，超过了 2012 年批准的 39 款新药。2013 年，FDA 批准新药数量相对适中，为 27 个。

FDA 掌门人 Hamburg 在其最近的一个博客贴子中对 FDA 的行政业绩提供了一个简短的更新，FDA 已批准 16 款新药用于治疗罕见疾病（之前的纪录是一年内批准 13 款这样的药物），至少有 16 款新药属于新类型分子。Hamburg 在 12 月初发布这一贴子时指出，2014 年批准的头 35 款药物中有 34 款药物在 PDUFA 日期或之前批准，同时超过 80% 的可提起诉讼的 NMEs 在过去一年中获得批准。

完全单纯地基于新药批准数量来评价医药行业的研发是不可能的，但这一迹象是积极的。这种趋势得到了进一步增强，FDA 在 2014 年至少批准了 9 款之前获得突破性治疗药物资格 (BTD) 的新药，它们是诺华的 Zykadia、吉利德科学的 Zydelig 与 Harvoni，默沙东的 Keytruda、勃林格殷格翰的 Ofev，罗氏的 Esbriet、安进的 Blincyto、艾伯维的 Viekira Pak 及百时美施贵宝的 Opdivo。鉴于 BTD 资格，这些产品可以说是 2014 年最重要的新批准药物。

吉利德的 Harvoni 于去年 10 月获批用于基因型 1 丙型肝炎治疗，这款药物被誉为 2014 年“最大”的新药。先前 Sovaldi 于 2013 年底投放市场，Harvoni 是将 Sovaldi 中的活性成分 Sofosbuvir 与另一种成分 Ledipasvir 结合在一起的复方药物。Harvoni 是一款日用一次的药物，用于基因型 1 丙型肝炎患者，它不需要患者暴露于干扰素（或用于大多数患者的利巴韦林）。

在 Sovaldi 上市的第一个完整年头中，据一致预测其被预测会产生令人吃惊的 117 亿美元全球销售额。随着许多合适患者切换成 Harvoni，Sovaldi/Harvoni 的专营权销售明年预测会产生 123 亿美元的销售额，其 2019 年的销售额被预测会保持在 120 亿美元左右。

确定 2014 年“最重要的”新药批准更具挑战性。Harvoni 看起来是一个可靠的候选药物，因为吉利德从根本上改善了丙型肝炎在过去几年的治疗方式。然而，艾伯维的 Viekira Pak 就在 12 月快要结束时成为最新批准的 Harvoni 竞争产品，它可能会偷走这一“最重要”新药批准桂冠，而艾伯维与快捷药方达成的协议也迅速在业内引起一场轰动，大多数观察家认为这代表价格战第一炮已经打响，但大多数分析师及投资者认为，制药商不会追寻这一营销策略。

药品定价可能不会像以前那样持续下去，Viekira Pak 的出现已经强有力地突出了制药业需要解决的关键长期问题。

丙型肝炎领域引人注目的竞争最近占据了新闻的头条，但有些人可能会争论默沙东 Keytruda 与百时美施贵宝 Opdivo 的批准是过去 12 个最重要的事情。

FDA 于 12 月 22 日批准 Opdivo 用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤，其加速获批是通过多种方式来完成的，与其 2015 年 2 月 25 日的 PDUFA 日期相比，其批准日期几乎提前了 3 个月。这款 PD-1 抑制剂似乎是 2014 年的“第二大”批准，略领先于 Keytruda，因为人们预测百时美施贵宝的产品将会成为第一个上市用于治疗肺癌的该类药物，这一适应症有望使其到 2019 年产生 44 亿美元的全球销售额。

虽然 Opdivo 于 6 月份在日本获得全球范围内的首次上市批准，但 Keytruda 于 9 月份成为首个获美国 FDA 批准的 PD-1 抑制剂，作为二线药物用于治疗转移性黑色素瘤。这一适应症凸显分析师为什么一致预测 Keytruda 到 2019 年会产生 33 亿美元的收入，并将默沙东的这款药物定位于去年第三大新药批准。

事实上，PD-1/PD-L1 类治疗药物似乎准备在癌症治疗中产生一个重大突破。虽然这类药物在实体瘤的未来治疗中证明了显著的进展，但 2014 年也见证了血液肿瘤新型治疗药物开发的快速进展，这可通过人们对血液学协会年会发布数据的热烈响应而予以说明。

从监管角度来看，继罗氏 Gazyva 及 Pharmacyclics/ 强生依鲁替尼于 2013 年获批之后，吉利德去年延续了这一趋势，其 Zydelig 获批用于三种不同的血液肿瘤。

2014 年获批的其它一些新药有望在十年后会成长为重磅炸弹级产品，其中有罗氏用于特发性肺纤维化 (IPF) 的吡菲尼酮。吡菲尼酮的故事有很多情节，其中之一是这款药物证明罗氏 8 月份以 83 亿美元收购 InterMune 是正确的，另一个是 FDA 在同一天批准一款吡菲尼酮的竞争产品，即勃林格殷格翰的 IPF 治疗药物 Ofev。因此，明年将会见证 IPF 市场会出现一场引人注目的商业战争。

目前为止，礼来与默沙东成为 2014 年获 FDA 批准新药数量最多的公司，每家公司均获批了 3 个新药。虽然 Keytruda 与 Opdivo 是比较突出的获批，但就未来五年总体业绩来讲，礼来的三款药物可能更为重要。

就十年后销售额来说，Ramucirumab 有望成为最大的新药批准，而 Trulicity 与 Jardiance（与勃林格殷格翰合作）将会支持该公司在竞争日益激烈的糖尿病市场的地位。但正如葛兰素史克所证明的令人失望的业绩那样，监管成功并不能保证会有强尽的关键增长。

与此同时，欧洲药品管理局去年推荐批准了 82 款药物，与 2013 年的 79 个及 2012 年 57 个相比有所增长。

大呆子

如果有翻译就好

三尺之冰

大呆子 发表于 2015-1-12 21:21
如果有翻译就好

要翻译有点难吧！大多数的药品和新型疾病都没有中文名称

大呆子

三尺之冰 发表于 2015-1-12 21:30
要翻译有点难吧！大多数的药品和新型疾病都没有中文名称

我是指在适应症方面

syhorchid

谢谢分享