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张佩琢：我就是想做药 小核酸药物，在全世界最值钱的生物药研发项目中只有两个，但估值超过了102亿美元。在满世界的单抗、CAR-T的世界中杀出一条血路。小妖拜访一个人，一个别人还没认为他做药，但是我认为他不做药就可惜了的人：张佩琢。张佩琢，一个在各大百科、输入法里被收录的名字，苏州吉玛基因股份有限公司（股票代码：430601）董事长。 张博士的外形远比他实际年纪看起来年轻，精力旺盛。1988年北京医科大学药学院博士毕业，之后去往伦敦大学国王学院读核酸化学博士后，入选国家“千人计划”，成为苏州市生物医药领域入选国家“千人计划”第一人。2003，张博士和伙伴创办上海吉玛 制药技术有限公司，2007年在苏州设立总部，围绕以RNA干扰为基础的新一代基因药物和基因诊断试剂，建立了一个完整的上下游立体整合的产业链，涵盖RNA干扰相关化学品，并在RNA干扰相关试剂上占有国内最大的市场份额，并开始进入国际市场。同时，在国际刊物共发表二十余篇文章，申请61项发明专利，已经授权38项。 你可以倒推一下他的出生时间，读博时间，以及他进入核酸化学领域的时间，那是一个特殊的时间段。60年代出生，70年代末未满15周岁进入大学，80年代末期出国，千禧年后、药政改革前回国创业……他的每一步似乎都在特殊时期做出了很超前的决定。 张博士说，吉玛有PDX平台、核酸合成、CHO工程细胞株改造、基因诊断平台，他们为医院和高校做基因检测服务，为药企做研发服务，可是作为北医毕业的博士，他就是想做药，哪怕核酸药物看起来领域小，专注的人并不多。其实在我看来，有基因检测、核酸类合成技术，又自己有PDX平台做药物筛选，甚至于还在帮助大分子药物研发企业做CHO工程细胞株改造……一切都是在为做药打基础，而采访得到的答案也确认如此：吉玛基因不是准备做药，而且已经与中科院药物所和清华、科大等名校合作，有多年药物研发的积累，最近选址完毕，新的帷幕即将拉开。 1.精准医疗，从基因检测、患者分类开始 个性化医疗，精准医疗，这都是很热名词。可是怎么做到精准？所谓的对症下药，首先得明白哪些情况适用哪类治疗方案。现在基因检测的概念越来越普及，有人怀孕前要测一下，有人患肿瘤后首先选择基因检测，然后根据检测结果来制定治疗方案。不是每种乳腺癌都适用Herceptin的，哪怕是胃炎，也能分出不同的亚型不是吗？ 事实上传统的医疗方式就是“流水线”式的方法，所有有人开发了机器读片、诊断，因为医生的功能变成了一种熟练工的模式，先用常规药物看看情况，然后跟踪回访、复诊，可能采取二线药物，然后三线，直到出现适用的药物。这就是所谓的医疗套路。而精准医疗从一开始就希望医疗方案不是套路，而是把诊断弄明白了，提高对症下药的精确性。 张博士给科研机构、高校、医院提供基因检测服务，这个过程并不是做药，但这确实是一个起点，而且平台巨大。医院资源，那可不是每个药企都有的，这里提供的并不仅仅是服务，而是大局里的关键一步。 2.PDX模型帮助筛选药物 PDX模型（patient derived xenograft model）是一种体内模型，主要是将病人的新鲜肿瘤细胞或组织简单处理后移植到免疫缺陷小鼠上，依靠小鼠提供的环境生长，保留原代肿瘤微环境和基本特性。诺华、三星医疗都热衷于使用该模型筛选小分子化合物，诺华将相关研究发表在国际学术期刊nature medicine上，表明这种方法具有很好的可重复性以及向临床进行转化的能力，相比于细胞系模型，应用PDX模型进行一些治疗方法临床应用潜力的评估会更加精确。 很好，张博士有核酸合成能力，有基因检测，还有PDX模型平台…… 3.药物只是治疗方案的一个部分 有人问我，药品和医疗手段，哪个在治疗过程中起到的作用更大？在小妖看来，对病人真正起到效果的叫做治疗方案。医疗技术和药品互相协同，各种药品联用，同时配合各类介入治疗手段，最终的目的都是疾病的治愈。从来没有独立于医疗手段以外的药物，哪怕是一个感冒，我们也得通过检测才知道是不是病毒性的。 对患者而言，药品在整个治疗过程中是一个环节，真正起效的是整个治疗方案，这方面其实可以看一下我们的医保支出比例。 4.合作共研，哪怕是一个需求量看起来并不大的罕见病药物 你能想起来的小核酸类药物有哪些？仔细想想。 Fovista，核酸适体药物，黄斑变性辅助用药，设计原理：特异性结合PDGF，以此让血管内皮细胞失去保护，暴露出来让VEGF单抗攻击。所以它只是辅助的，和它联用的雷珠单抗知名度高很多。 Mongers，反义RNA药物，克罗恩病治疗用药，设计原理：在末端回肠和邻近结肠末端局部起效，降低Smad7蛋白水平。可是克罗恩病在我国发病毒很低，某些报道中，发病率只有0.51/10万人，一年期间只有34个病例。妥妥的孤儿药，罕见病用药。 QPI-1007，核酸干扰类（RNAi），非动脉炎性前部缺血性视神经病变治疗用药。设计原理：阻断致凋亡蛋白Caspase-2的表达。此产品为国际多中心临床，FDA认定为孤儿药。 科特拉尼，核酸干扰类（RNAi），2017-04-26刚获得临床批件。申报的临床适应症为: 皮肤伤口祛瘢痕愈合以及增生性瘢痕治疗。这算是第一个在我国申报的原创小核酸药物。
张博士说，他自己要做药，也想和企业合作做药，小核酸药物，他要解决目前小分子和大分子都无法解决的问题，而要做到这点，之前吉玛搭建的平台就太重要了，检测、筛选、构建合成平台，一切都将为此服务，那是一个扎实的研发周期平台，而不仅仅是构造一个预期结构药物。他们将建立 GMP车间，从API合成开始，做出的不仅仅是一个药，而应该是一整个治疗方案。
小妖觉得这个方式很有趣。我们见过很多从一开始就奔这药物研发、上市去的创业团队，但张博士的团队就好像在组建一块拼图，一块一块创建、组合、契合，然后蓝图越来越清晰。
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发表于 2017-7-26 22:37:10
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好像是新闻联播的用语呢
