百特血友病药ADVATE获SFDA批准进入中国市场

清风无嗔

百特血友病药ADVATE获SFDA批准进入中国市场


百特国际（Baxter International Inc）近日宣布，该公司研发的注射用重组人凝血因子VIII-ADVATE（百因止）已获得国家食品药品监督管理局（SFDA）的上市批准。重组人凝血因子VIII是目前国际公认的安全、先进的用于预防和控制出血发作的甲型血友病的因子VIII产品。此次百特获批的注射用重组人凝血因子VIII-ADVATE（百因止）是第三代重组因子产品，在整个生产过程中未添加任何血液成分，从而消除了传播已知和未知血源性病原体的潜在风险，因此更为安全。

据了解，血友病是一种主要影响男性的罕见遗传性凝血障碍疾病，可分为甲型和乙型血友病，其中甲型血友病所占比例达到85%。在全球，血友病的患病率为十万分之5-10。按此计算，我国的血友病患者逾5万人。但是目前实际诊断并正式登记注册的血友病患者人数仅有约10000人。

“由于不少临床医生和大众对血友病认识不足、重视不够，导致误诊、漏诊较为严重，加上医疗费用较高，而且国内的主要治疗药物血源性人凝血因子VIII长期以来供应不足，我国血友病患者的致残率，主要是关节畸形发生率很高。”中国医学科学院血液病医院血友病专家杨仁池教授如此评论中国血友病现状，“改善血友病患者的医保状况，引进国际先进的血友病治疗理念、方法和药物，让患者接受正规科学的诊断治疗非常重要。基因重组疗法为中国血友病患者带来了新的选择。ADVATE的上市是中国血友病患者诊疗的又一进步。”

凝血因子VIII需从新鲜血浆中提取、纯化，鉴于浆源稀缺，中国曾在2007、08年出现了血友病患者无药可医的紧急状态，政府迅速引进了国外的重组凝血因子，才未造成严重后果。重组凝血因子的生产不依赖血浆，因此可以充分满足市场的需求。同时，因为血友病患者经常接受血浆制品治疗，是感染肝炎和艾滋病等的高危人群。百特的注射用重组人凝血因子VIII-ADVATE作为第三代重组因子产品，在整个生产过程中不添加任何血液成分，从而消除了传播传染性疾病的潜在风险，因此更为安全。

百特中国/香港总经理柏胜杰表示：“ADVATE获得批准是百特在中国市场取得的重要里程碑，也是我们对中国血友病患者的持续承诺的兑现。”

“ADVATE的到来是中国血友病人的巨大福音。血友病的治疗已经取得了巨大的进展，现在血友病人能够比过去活得更长，生活质量也更好。”中国血友之家负责人关涛说。

百特从事血友病治疗的研究和创新疗法已逾50年，多次开创了血友病治疗领域的第一。1952年，百特在全球首家推出了血浆产品以治疗血友病。1968年，又第一个商业化生产出凝血因子VIII浓缩液。1977年，首个应对凝血因子抑制物的产品由百特推出。而2003年百特公司成功面世的血浆/无白蛋白添加制法全长基因重组凝血因子VIII-ADVATE，因为安全性再一次将血友病的疗法推向了新的阶段。