用于罕见病治疗的司来帕格片获批上市

北重楼

近日，国家药品监督管理局批准司来帕格片（英文名：Selexipag Tablets）进口注册申请，用于治疗肺动脉高压。
　　肺动脉高压是一种由已知或未知原因引起的肺动脉内血压异常升高的疾病；其特征为肺小动脉的血管痉挛、内膜增生、中层肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和丛状改变。其临床表现包括肺动脉压进行性升高并最终导致右心衰竭。 肺动脉高压在血流动力学上被定义为：肺部毛细血管或左心房压均正常(<15mmHg)，而静息时平均肺动脉压高于25mmHg。
　　司来帕格片是一种口服有效、高选择性和长效的非前列腺素类前列环素受体（IP受体）激动剂，可改善损伤的肺动脉内皮依赖性舒张，并可能抑制人肺平滑肌细胞的增殖、肺血管壁的增厚。与已经上市的用于治疗肺动脉高压的前列环素类药物比较，本品是首个可以口服的制剂，可改善患者的依从性。本品方便使用，避免了静脉给药的注射部位反应，避免吸入剂型的咽喉刺激反应和咳嗽。
　　司来帕格片作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。12月7日，国家药品监督管理局批准了本品进口注册，用于治疗肺动脉高压以延缓疾病进展及降低因肺动脉高压而住院的风险。
　　按照中共中央、国务院对深化药品审评审批制度改革的有关精神，国家药品监督管理局继续加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，确保我国患者早日用上境外已上市新药。

http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2056/333828.html