FDA批准首个靶向治疗胆管癌药物

nicolechan

2020年4月17日，FDA通过了对Incyte公司的Pemazyre（pemigatinib）加速批准。FDA授予这一申请优先审查、突破性治疗指定，以及孤儿药称号。该批准针对局部进展或转移性，同时肿瘤中成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排的胆管癌患者。

胆管癌是一种罕见的，在胆管中形成的癌症。标准初始治疗是化疗药物联用。大多数胆管癌患者无法通过手术治疗。约9%-14%的胆管癌患者是FGFR2融合基因型。Pemazyre通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞生长和扩散的片剂。

批准Pemazyre基于一项临床试验结果，该试验纳入了107名接受过初始治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者有FGFR2融合或重排。临床试验期间，患者在21天的周期内连续14天每天服用一次Pemazyre，随后休息7天，直到病情进展或患者出现严重副作用。为评估Pemazyre在试验期间的疗效，每8周对患者进行一次扫描。该试验使用既定标准衡量患者在治疗期间的总有效率（肿瘤完全或部分缩小）。总有效率为35.8%（完全缓解率为2.8%，部分缓解率为33%），在38例有反应的患者中，24例（63%）持续6个月或更长时间响应，7例（18%）持续12个月或更长时间响应。

Pemazyre最常见的不良反应是高磷血症和低磷血症（电解质紊乱）、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、干眼症、口干，食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。

文章转自：https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU3MjY5NDI4OQ==&mid=2247487725&idx=1&sn=8ddb33daa4464e7a40a08785713b0f5b&chksm=fccc5a93cbbbd385f27e553f5bb766ef9edfbfa3f1d77cddb042a8e8054a5babe563258d11e3&token=1812684432&lang=zh_CN#rd

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