FDA批准首个治疗侵袭性非小细胞肺癌的靶向疗法

nicolechan

2020年5月6日，美国FDA批准诺华公司的Tabrecta（capmatinib）用于治疗已扩散到身体其他部位的成人非小细胞肺癌（NSCLC）。Tabrecta是首个FDA批准的治疗特异性突变*NSCLC的药物，并获得加速批准、突破性治疗指定和孤儿药称号。(*间质-上皮细胞转化因子MET在DNA水平上的14外显子剪接区域突变导致MET 14外显子在mRNA水平出现部分或完全跳跃缺失。)

同时，FDA还批准了美国癌症基因检测分析公司Foundation Medicine的FoundationOne-CDx（F1CDx）作为Tabrecta的辅助诊断方法，用于确认是否存在MET 14外显子跳跃突变。FDA CDER肿瘤办公室主任，医学博士Richard Pazdur说“肺癌正按照分子学定义区分为越来越多的亚群，并且针对这些特定人群开发药物。”

非小细胞肺癌是一种在肺组织中形成恶性癌细胞的疾病，是最常见的肺癌类型，高达90%的肺癌属于非小细胞类。这种癌症的癌细胞很可能从肺部扩散到其他器官和身体部位。MET 14外显子跳跃突变被认为是肿瘤转移的关键事件，在3-4%的肺癌患者中发现MET 14外显子跳跃突变。

Tabrecta是一种激酶抑制剂。FDA根据一项临床试验结果批准了Tabrecta。临床试验期间，受试者每天两次口服400毫克Tabrecta，直到病情恶化或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是总有效率（ORR），反映了有一定肿瘤缩小的参与者的百分比。另一个疗效结果指标是反应持续时间（DOR）。有效人群包括28名从未接受过NSCLC治疗的患者和69名之前接受过NSCLC治疗的患者。28名受试者的ORR为68%，其中4%有完全反应，64%有部分反应。69名受试者的ORR为41%，均为部分反应。在从未接受过NSCLC治疗的应答者中，47%的应答持续时间为12个月或更长，而之前接受过NSCLC治疗的应答者为32.1%。

Tabrecta常见的副作用是外周水肿、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难和食欲下降。Tabrecta可引起严重的副作用，包括间质性肺病或肺炎，有这些严重副作用的患者应永久停用。Tabrecta也可能引起肝毒性，医护人员应在开始服用前和服用Tabrecta中监测患者的肝功能，如出现肝毒性，应减少剂量或永久停用。细胞实验中，该药有明显的光毒性阳性信号（紫外线会增强药物对细胞的损伤），患者可能对阳光更敏感，建议采取预防措施，覆盖皮肤并使用防晒霜，服药期间避免日晒。

Tabrecta可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。保健专业人员应告知孕妇这一风险，建议采取有效避孕措施。

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