蒲公英 - 制药技术的传播者 GMP理论的实践者

 找回密码
 立即注册

QQ登录

只需一步,快速开始

使用微信帐号登录

使用微信帐号登录

查看: 293|回复: 3
收起左侧

[FDA药事] FDA批准首个治疗晚期胃肠道间质瘤的四线药物Qinlock

[复制链接]
药徒
发表于 2020-5-22 09:25:16 | 显示全部楼层 |阅读模式
2020年5月15日,美国FDA提前3个月批准Deciphera Pharmaceuticals公司的Qinlock(ripretinib)作为首个特别批准作为晚期胃肠道间质瘤(GIST)的四线治疗药物,Qinlock适用于接受过三种或三种以上激酶抑制剂(包括伊马替尼)治疗的成人患者。


FDA授予这一申请优先审查、快速通道和突破性治疗,以及孤儿药物指定。本次审查采用了实时肿瘤学审评(Real-Time Oncology Review),该试点计划简化了提交临床申请前提交数据的流程,允许FDA提前审评和分析数据,并向申报方反馈如何最有效地分析数据,以及关键监管问题,促进FDA更好、更有效、更及时和更彻底的审评。


作为Orbis*项目的一部分,FDA与澳大利亚药品管理局(TGA)和加拿大卫生部合作审查了这一申请。


过去的20年里,治疗GIST的方法包括四种靶向药物:2002年的伊马替尼、2006年的苏尼替尼、2013年的瑞戈非尼和今年1月获批的Avapritinib,但还是有一些患者对治疗没有反应。Ripretinib的批准为那些已经用尽所有治疗GIST药物的患者提供了一个新的治疗选择。


Qinlock的批准是基于一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验的结果,该试验纳入了129名晚期GIST患者,这些患者之前接受过其他FDA批准的靶向药物,即伊马替尼、苏尼替尼和瑞戈非尼。比较随机接受Qinlock治疗患者与随机接受安慰剂治疗患者的无进展生存期(PFS,从临床试验的初始治疗到癌症生长或死亡的时间),以确定与安慰剂组相比,Qinlock组PFS更长。在试验的治疗过程中,患者以28天为周期,每天接受一次Qinlock或安慰剂,重复直到发现肿瘤生长,或出现不可忍受的副作用。疾病进展后,随机接受安慰剂治疗的患者可选择改用Qinlock。


与安慰剂组患者平均只有一个月的PFS相比,Qinlock组患者的平均PFS为6.3个月。


Qinlock最常见的副作用是脱发、疲劳、恶心、腹痛、便秘、肌肉疼痛、腹泻、食欲减退、手掌跖底红细胞感觉异常综合征和呕吐。Qinlock还可引起严重的副作用,包括皮肤癌、高血压和以射血分数降低为表现的心功能不全。医护人员应定期检查相关风险症状和体征。Qinlock可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。医护人员应告知孕妇这一风险,并应告知患者在治疗期间和最后一次用药后一周内使用有效避孕措施。建议患者服用Qinlock时不要母乳喂养。


* Orbis项目是FDA肿瘤中心(OCE)的一项倡议,为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤产品提供了一个框架。国际监管机构之间的合作可能允许癌症患者在其他国家提前获得产品,无论产品是否已获得FDA批准。肿瘤学的关键临床试验通常是国际上进行的,这些全球试验对于研究美国批准的癌症药物的安全性和有效性越来越重要。未来的药物开发可能受益于建立新的全球治疗标准的统一性,从而优化这些重要试验的设计。通过同时提交和审查肿瘤药物的框架,Orbis项目促进了协作审查,以确定审查团队之间的任何监管分歧。


2004年,FDA血液学和肿瘤产品办公室(OHOP)根据与其他监管机构签订的保密协议,开始定期举行电话会议,以便就与审查中的申请有关的具体议题交换信息和进行合作。


目前,OHOP每月都会与澳大利亚药品管理局、加拿大卫生部、欧洲药品管理局(EMA)、日本药品与医疗器械管理局(PMDA)以及瑞士医学会召开电话会议。此外,FDA和中国国家药品监督管理局(NMPA)已开始召开季度会议,讨论全球药品开发面临的非产品特定监管问题。



回复

使用道具 举报

药徒
发表于 2020-5-22 10:06:47 | 显示全部楼层
谢谢分享   
回复 支持 反对

使用道具 举报

药生
发表于 2020-5-22 12:33:38 | 显示全部楼层
学习了,谢谢提供分享。
回复 支持 反对

使用道具 举报

药生
发表于 2020-5-22 17:35:18 | 显示全部楼层
回复 支持 反对

使用道具 举报

您需要登录后才可以回帖 登录 | 立即注册

本版积分规则

×友情提示
1、无权下载附件会员可能原因:1.“待验证用户组“,请点击注册邮箱里面收到的确认邮件即可; 2.作者设定权限的,提高用户组级别即可
2、对本站的任何疑问或合作需求,请联系微信tank066,关于怎样提高用户组/积分:https://www.ouryao.com/thread-6764-1-1.html
3、注册用户在本社区发表、转载的任何作品仅代表其个人观点,不代表本社区认同其观点。
4、如果存在违反国家相关法律、法规、条例的行为,我们有权在不经作者准许的情况下删除其在本论坛所发表的文章。
5、所有网友不要盗用有明确版权要求的作品,转贴请注明来源,否则文责自负。

QQ|手机版|蒲公英|ouryao|蒲公英 ( (京)-非经营性-2014-0058 京ICP备14042168号 京ICP证150354号 )

GMT+8, 2020-5-31 17:42 , Processed in 0.059788 second(s), 39 queries .

Powered by Discuz! X3.2

© 2001-2012 Comsenz Inc.

返回顶部