FDA批准首个治疗肿瘤性骨软化症药物

nicolechan

2020年6月18日，美国FDA批准Ultragenyx Pharmaceutical公司的Crysvita注射剂（burosumabtwza）治疗2岁及以上患者的肿瘤性骨软化症（TIO），这是一种罕见病，其特征是肿瘤发展导致骨骼脆弱和软化。

Crystvita之前于2018年获批用于治疗成人和6个月及6个月以上的儿童X连锁低磷酸盐血症，也称为X染色体显性遗传低血磷性佝偻病，患者血液中磷酸盐含量低，导致儿童和青少年骨骼生长发育受损。

与TIO相关的肿瘤释放一种肽激素样物质，称为成纤维细胞生长因子23（FGF23），可降低磷酸盐水平。磷酸盐在维持骨骼、细胞能量生成和神经功能方面发挥重要作用。体内磷酸盐不足时导致骨软化。

两项临床研究评估了Crystvita的安全性和有效性，这两项研究共纳入了27名成人TIO。在这两项研究中，患者每四周接受一次Crysvita。第一项研究中，半数患者在第24周达到正常磷酸盐水平，并在第144周保持正常或接近正常磷酸盐水平。第二项研究中，69%的受试者在第24周达到正常磷酸盐水平，在第88周保持正常或接近正常磷酸盐水平。在第一项研究中，患者的骨扫描结果也表明，与骨软化有关的骨损伤已经愈合。

服用Crysvita的患者可能有过敏反应，如皮疹和麻疹。如出现严重的过敏反应，患者应停止服用Crysvita，并与其医生讨论进一步的治疗。此外，高于正常水平的磷可能增加肾钙质沉着症风险。

成年人使用Crysvita后最常见的副作用是牙脓肿（感染）、肌肉痉挛、头晕、便秘、注射部位反应、皮疹和头痛。

口服磷酸盐或活性维生素D的患者、血清磷酸盐水平在其年龄正常范围内或以上的患者、严重肾功能损害或终末期肾病患者不应服用Crysvita。

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