欢迎您注册蒲公英
您需要 登录 才可以下载或查看,没有帐号?立即注册
x
文:科志康
2020年7月24日,美国FDA批准了吉利德科学的细胞疗法子公司Kite Pharma的Tecartus(brexucabtagene Autoleukel),用于治疗诊断为套细胞淋巴瘤(MCL)的成人患者,这些患者对其他治疗方法没有反应或复发。Tecartus是一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,是FDA批准的第一种治疗MCL的细胞基因疗法。
Tecartus通过加速批准途径获得批准,并获得优先审查和突破性治疗指定,还获得了孤儿药物称号。FDA使用跨机构方法对Tecartus申请进行审查,临床评审由FDA肿瘤卓越中心负责协调,而CBER负责所有其他方面的审查,并做出最终产品批准决定。
MCL是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤,通常发生于中老年人。MCL患者的B细胞,一种帮助身体抵抗感染的白细胞,转变成癌细胞,在淋巴结中形成肿瘤,并迅速扩散到身体的其他部位。
每一剂Tecartus都是一种定制的治疗方法,收集患者的T细胞,并进行基因改造,这些经过修饰的T细胞随后被注入病人体内,用患者自身的免疫系统来对抗淋巴瘤。
Tecartus的安全性和有效性是在一项多中心临床试验中确定的,研究对象为60名成人难治性或复发性MCL患者,他们在首次客观疾病反应后至少随访了6个月。Tecartus治疗后完全缓解率为62%,客观缓解率为87%。
由于细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统毒性的风险,Tecartus通过风险评估和缓解策略(REMS)获得批准,其中包括确保安全使用的要素(ETASU)。Tecartus的风险缓解措施与另一种CAR-T疗法Yescarta的REMS计划相同。为进一步评估Tecartus的长期安全性,FDA还要求制造商对使用Tecatus治疗的患者进行上市后观察研究。
另一种CAR-T疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)同样来自Kite Pharma公司。Yescarta于2017年10月被FDA批准用于治疗成人复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL),包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发纵膈大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤,以及滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。
吉利德科学于2017年8月以119亿美元收购Kite Pharma公司。目前为止,FDA批准的3款CAR-T产品中有两款属于Kite Pharma。
|