FDA批准第三种治疗视神经脊髓炎的药物

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文〡科志康

2020年8月17日，美国FDA批准Genentech Inc基因泰克公司的Enspryng（satralizumab mwge）用于治疗有特定抗体（抗水通道蛋白-4或AQP4抗体阳性）的成年视神经脊髓炎频谱障碍（NMOSD）患者。NMOSD是一种少见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓。该药获得快速通道指定和孤儿药称号。

Enspryng是第三种获批用于治疗这种疾病的药物。2019年前，还没有药物被FDA批准用于治疗该罕见病。第一个药物是Alexion Pharmaceuticals的Soliris (eculizumab)，于2019年6月27日获批新适应症（该药是一种补体抑制剂，2007年获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH），第二个药物是今年6月获批的Uplizna (inebilizumab-cdon)。

在NMOSD患者中，人体免疫系统错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，最常见的是那些位于视神经和脊髓的细胞和蛋白质。患有NMOSD的人通常会发生视神经炎，会导致眼睛疼痛和视力下降。大约50%的NMOSD患者因NMOSD攻击而导致永久性视力损害和瘫痪。NMOSD大约影响4000到8000名美国人。

NMOSD与一种叫做水通道蛋白-4（AQP4）的蛋白质结合的抗体有关。抗AQP4抗体的结合似乎激活了免疫系统的其他成分，导致炎症和中枢神经系统损伤。

在两个96周的临床研究中证实了Enspryng治疗NMOSD的有效性和安全性。第一项研究包括95名成人患者；其中64名患者具有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性）。在这项研究中，在抗AQP4阳性的患者中，与安慰剂（无效治疗）相比，使用Ensprying治疗可以减少74%的NMOSD复发率。第二项研究包括76名成人患者，其中52名患者抗AQP4阳性。在第二项研究中，与安慰剂治疗相比，使用Enspryng治疗抗AQP4阳性患者的复发次数减少了78%。在这两项试验中，没有证据表明抗AQP4抗体阴性的患者受益。

Enspryng的处方信息包括对感染风险增加的警告，包括严重和潜在的致命感染，如潜在的乙肝和肺结核。其他警告和预防措施包括肝酶升高、中性粒细胞计数减少和过敏反应。最常见的副作用是感冒（鼻咽炎）、头痛、上呼吸道感染、胃壁炎症、皮疹、关节痛、四肢疼痛、疲劳和恶心。治疗期间不建议接种减毒活疫苗或活疫苗，应在服药前至少四周进行接种。

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