2020年7-8月FDA共批准27个NDA/BLA申请

nicolechan

文〡科志康

根据笔者统计，2020年7-8月在FDA获批的27个药物中有8个获得孤儿药指定，11个走505(b)(2)申报，分别占比29.6%和40.7%。孤儿药和505(b)(2)依然是申报热点。我国新版《药品注册管理办法》于2020年7月1日实施，配套《化学药品注册分类及申报资料要求》（征求意见稿）多次强调了改良型新药，提出改良型新药要以临床需求/优势为导向，基于科学，不能为改剂型而改剂型，而要以改善药物疗效或安全性、提高药物质量控制水平或增加药物顺应性。制剂的创新同样可以受专利保护或建立技术壁垒、提高产品附加值、减少同质化竞争。

5个生物药：

Qwo：一种细菌胶原酶的组合，用于治疗成年女性臀部的中至重度脂肪团。

Hulio：修美乐（阿达木单抗）的生物类似药。AbbVie公司的修美乐连续多年销售额世界排名第一，2019年为190亿美元。Hulio为迈兰/协和麒麟联合开发的生物类似药，因为AbbVie对修美乐严密的专利保护，Hulio将到2023年才会在美国上市。

Monjuvi：一种CD19导向的细胞溶解抗体，与来那度胺联合应用，用于治疗成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），孤儿药。

Blenrep：一种B细胞成熟抗原（BCMA）导向抗体和微管抑制剂结合物，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者，患者先前至少接受过4种治疗，包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，孤儿药。

[url=]Enspryng[/url]：一种白细胞介素-6（IL-6）受体拮抗剂，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎频谱障碍（NMOSD），孤儿药。

9个新分子实体（Type 1）：

Byfavo：一种苯二氮卓类药物，用于诱导和维持持续30分钟或更短时间的成人程序镇静。505(b)(2)。

Rukobia：一种人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）gp120定向附着抑制剂，与其他抗逆转录病毒联合使用，用于治疗HIV-1多药耐药感染的成年患者，由于耐药、不耐受或安全考虑，目前使用的抗逆转录病毒疗法失败。

[url=]Inqovi[/url]：一种核苷代谢抑制剂地西塔滨和胞苷脱氨酶抑制剂cedazuridine的组合，用于治疗成人骨髓增生异常综合征（MDS），孤儿药。

Xywav：杀虱剂，用于治疗6个月及以上头虱感染。

Lampit：一种硝基呋喃类抗protozoal，用于治疗由cruzi锥虫引起的Chagas病（美国锥虫病），适用于18岁以下，体重超过2.5 kg儿童患者。孤儿药。505(b)(2)。

Olinvyk：一种阿片类激动剂，用于治疗严重到需要静脉注射阿片类镇痛剂的急性疼痛，且替代疗法能满足需要。

[url=]Evrysdi[/url]：一种运动神经元存活2（SMN2）剪接修饰剂，用于治疗2个月及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA），孤儿药。

[url=]Viltepso[/url]：一种反义寡核苷酸，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，该患者的DMD基因已被证实存在突变，该突变可导致第53外显子跳跃，孤儿药。

Winlevi：用于12岁及以上患者寻常痤疮的局部治疗。该药是近40年来FDA批准的第一种具有新作用机制（MOA）的痤疮药物，为局部雄激素受体抑制剂。

1个新活性成分（Type 2）：

Pemetrexed：培美曲塞注射液，用于局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者，该患者在经过一线铂类化学疗法的四个周期后仍未进展。505(b)(2)。

1个新剂型（Type 3）：

Xtandi：一种雄激素受体抑制剂，用于治疗抗去势前列腺癌和转移性去势敏感前列腺癌。

2个新组合（Type 4）：

Tralement：一种微量元素（硫酸锌、硫酸铜、硫酸锰和亚硒酸）的组合，用于体重超过10kg的成人和儿童患者中，口服或肠内营养不足时，补充锌、铜、锰和硒。505(b)(2)。Byfavo见Type 1。

5个新配方或新制造商（Type 5）：

Bendamustine Hydrochloride：盐酸苯达莫司汀注射液，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和使用利妥昔单抗或含利妥昔单抗方案治疗期间或6个月内进展缓慢的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），505(b)(2)，由于Eagle Pharmaceuticals Incorporations公司的产品Bendeka获得孤儿药7年独家经营权，该药目前只获得暂时性批准。

Wynzora：一种维生素D类似物钙泊三烯和皮质类固醇倍他米松二丙酸酯的混合物，用于18岁及以上斑块型银屑病的局部治疗。505(b)(2)。

Cyclophosphamide：环磷酰胺，一种烷基化药物，用于治疗恶性淋巴瘤、霍奇金病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病、蕈样肉芽肿、神经母细胞瘤、卵巢腺癌。505(b)(2)。

Vasopressin：血管加压素注射液，升高患有血管舒张性休克的成年患者血压，这些患者在补充体液和用儿茶酚胺治疗后仍保持低血压。505(b)(2)。

Cystadrops：一种胱氨酸消耗剂，用于治疗成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。505(b)(2)。

5个无分类：

Upneeq：盐酸羟甲唑啉滴眼液，治疗获得性上睑下垂。505(b)(2)。

Carbon Dioxide, USP：二氧化碳医用气体。

Xywav：钙、镁、钾、氧酸钠口服液，用于治疗7岁及以上嗜睡症患者猝倒或过度日间嗜睡（EDS）。孤儿药。

Breztri Aerosphere：（布地奈德、格隆溴铵和富马酸福莫特罗）吸入气雾剂，用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的维持治疗。505(b)(2)。

Methotrexate：甲氨蝶呤注射液USP，作为联合化疗方案一部分，治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）成人和儿童患者、伯基特淋巴瘤成人和儿童患者、复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤成人患者、骨肉瘤成人和儿童患者。505(b)(2)。

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