6项罕见病临床研究获FDA资助1600万美元

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文〡科志康

2020年10月8日，美国FDA宣布，向来自学术界和工业界的PI（项目负责人/主要研究者）颁发了6笔总额超过1600万美元的拨款，以资助未来4年内的临床试验研究。这些临床研究拨款通过国会资助的孤儿药补助金计划发放，目的是促进罕见病医疗产品开发。

FDA收到了47份临床试验资助申请，这些申请得到了90多位罕见病和临床试验专家（包括学术界人士）对其科学和技术价值进行审查和评估。拨款用来支持针对罕见病未满足需求的产品或在治疗或诊断方面提供显著改进的临床研究：

Acucela，Inc.（西雅图，华盛顿），Ryo Kubota，emixustat hydrochlorid（11-顺式-视黄醇抑制剂）治疗Stargardt病（黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着）的临床3期研究——3年内160万美元。

Fred Hutchinson癌症研究中心（西雅图，华盛顿），StephanieLee，ustekinumab（优特克单抗/乌司奴单抗）预防移植物抗宿主病的临床2期研究——4年内350万美元。

西雅图儿童医院（西雅图，华盛顿），ChristopherGoss，静注硝酸镓治疗非结核性分枝杆菌感染的囊性纤维化患者的临床1b期研究——4年内300万美元。

纽约州立大学石溪分校（StonyBrook，New York），Huda Salman，CD4重定向嵌合抗原受体T细胞疗法治疗CD4阳性T细胞肿瘤的临床1期研究——4年内310万美元。

辛辛那提大学（辛辛那提，俄亥俄州），DevendraSohal，ABTL0812（一种具有抗癌活性的小分子）治疗胰腺癌的临床1/2期研究——4年内190万美元。

弗吉尼亚大学（夏洛茨维尔，弗吉尼亚州），OwenO'Connor，口服阿扎胞苷和罗米地平治疗外周T细胞淋巴瘤的临床2期研究——4年内320万美元。

近期获得拨款项目支持的例子包括用于治疗罕见甲状腺眼病的teprotumumab和triheptanoin（三庚酸甘油酯），作为卡路里和脂肪酸来源,用于治疗长链脂肪酸氧化代谢紊乱。

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