辉瑞新药Vyndaqel引发的诉讼可能给药品定价带来巨大冲击

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文〡科志康

在一场针对HHS（美国卫生福利部）的诉讼中，辉瑞正在寻求药企为医保患者提供自付费用的支持。

辉瑞公司销售快速增长且价格昂贵的心脏药Vyndaqel和Vyndamax自2019年上市以来一直是药品定价审查的对象。现在，它们正处于医保共同支付诉讼的中心，这场诉讼可能会在整个医药行业引起剧烈反响。

辉瑞公司的Vyndaqel（tafamidismeglumine）和Vyndamax（tafamidis）胶囊用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM），是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。该药定价为每年22.5万美元，远低于Alnylam的RNAi药物Onpattro和Ionis的反义寡核苷酸药物Tegsedi的45万美元标价，后两个药用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的神经损伤，它们也都尝试用于ATTR-CM，这是一个比hATTR神经损伤更大的市场。但对于许多ATTR-CM患者来说，Vyndaqel每年22.5万美元的价格似乎太高了。

目前，回扣法禁止药企协助医保患者共担费用，回扣法旨在控制药品价格。推出Vyndaqel后，辉瑞公司起诉HHS，试图帮助医保患者支付其自付费用。如果辉瑞在诉讼中获得有利裁决对制药行业来说“将是一场大地震”。

辉瑞罕见病业务部门主管SuneetVarma说，药企不能为医保患者提供财政支持是“根本性的不公平”。通过诉讼，辉瑞公司的目标是提供自付卡或优惠券，并资助一个独立的慈善机构，帮助医保患者支付自付费用。

HHS的监察长说辉瑞提出的计划“高度可疑”，该计划将覆盖收入不高于美国贫困线（FPL）8倍的患者，超过90%的医保患者有资格参于。药企的此类付款将使“医保计划和纳税人遭到不受控制的药品价格冲击”。

多年来，制药公司不是直接帮助医疗保险患者支付自付费用，而是一直向第三方慈善机构捐款。这种关联饱受联邦政府抨击，联邦政府与辉瑞等药企就涉嫌违反回扣规定达成了几项和解协议。

虽然辉瑞公司的目标是直接帮助医保患者共担费用，但“平价药物”创始人David Mitchell希望医保与药企谈判，然后让药品价格适用于所有美国人。

辉瑞对Vyndaqel的定价策略招致批评，被认为是“一个特别恶劣的价格欺诈案例”。研究表明，ATTR-CM是一种比辉瑞公司估计的更为普遍的疾病，因此，Vyndaqel不值得罕见病定价。辉瑞估计美国约有10万名患者患有这种疾病，但诊断率不到1%。在Vyndaqel推出之前，只有大约1000到2000名ATTR-CM患者得到正确诊断。辉瑞公司CEO，Albert Boura在4月底的一次电话会议上对投资者说，现在随着辉瑞公司对疾病的认识和对特定心脏成像技术的更好采用，诊断率已经上升到13%。今年第一季度，Vyndaqel在美国的销售额为1.27亿美元。Vyndaqel/Vyndamax预期销售峰值为15亿美元。

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