FDA授予Astellas候选药ASP0367快速通道资格

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文：科志康

2020年10月20日，Astellas宣布，FDA授予候选药ASP0367快速通道资格，ASP0367是一种选择性PPARδ(过氧化物酶体增殖剂激活受体)调节剂，用于治疗原发性线粒体肌病（PMM）。

FDA的快速通道资格旨在加快针对严重或潜在威胁生命的疾病，医疗需求未得到满足的药物开发和审查。快速通道资格有望加速ASP0367的临床开发。

PMM是一种复杂的线粒体疾病，基因突变（线粒体DNA或核DNA）损害了线粒体功能，从而导致肌肉功能下降，运动耐力下降，容易疲劳和肌肉萎缩。此外，由于多器官受影响，PMM患者可能会出现严重且威胁生命的状况。例如，心肌功能下降可能导致心肌病和心力衰竭；呼吸肌功能下降可能导致呼吸衰竭和肺炎。有临床表现的PMM最低患病率估计为12.5/100000（约1/8000）。

目前尚无FDA批准的治疗PMM药物，治疗手段主要是对症治疗，包括饮食控制（高蛋白低脂肪饮食），补充ATP、维生素、辅酶Q10等。2017年，Stealth Biotherapeutics宣布FDA授予其PMM候选药elamipretide孤儿药称号，然而，elamipretide在今年4月结束的临床II期研究中未达到主要终点。PMM仍然是一种医疗需求未得到充分满足的罕见病。

临床前研究中，ASP0367增加了从PMM患者采集的成纤维细胞中PPARδ靶基因表达并增强了线粒体功能。在健康受试者中完成的I期临床研究表明，PPARδ靶基因表达呈剂量依赖性增加，且口服ASP0367剂量安全和耐受性良好。ASP0367还有治疗杜氏肌营养不良症的潜力。ASP0367将进入临床II/III期研究（MOUNTAINSIDE），以验证药物对PMM患者的疗效和安全性。

Astellas将线粒体生物学作为其研发策略的重点，并致力于提供新的治疗方案。靶向线粒体功能是一种以新颖有效的方式解决医疗需求严重不足疾病的创新方法。2018年收购Mitobridge公司后，Astellas获得了Mitobridge在线粒体生物学方面的专业知识以及包括ASP0367在内的一系列研发管线。

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