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[药界资讯] 超罕见病药物研发公司Alexion实现年销售50亿

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药徒
发表于 2020-10-27 15:25:27 | 显示全部楼层 |阅读模式

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文〡科志康

Alexion是一家致力于非肿瘤类罕见病的生物制药公司,2019年销售额50亿美金,利润24亿美金。



该公司“重磅炸弹”产品为Soliris(依库珠单抗eculizumab),于2007获得FDA批准上市,是全球首个C5补体抑制剂,已获批治疗4种罕见病,分别为:阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力(gMG)、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。我国于2018年9月有条件批准依库珠单抗注射液上市,用于治疗成人和儿童PNH和aHUS。


Soliris是全球最昂贵的药品之一,定价高达50万美元/年,自上市以来,Soliris已累积为Alexion带来了超过150亿美元的销售额,该药也是全球最畅销的孤儿药之一,2019年的全球销售额达到了为39.464亿美元,较2018年的35.63亿美元增长达11%。Alexion公司目前有5个药物上市,具体如下。



2018年12月,FDA批准了Soliris的升级版产品Ultomiris(ravulizumab cwvz)用于治疗PNH和aHUS。Ultomiris每8周输液一次,而Soliris需要每2周输液一次。在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris对比Soliris在所有11个临床终点均达到非劣效性。Ultomiris上市后第一年,2019年的净销售额为3.389亿美元。



目前Alexion正将患者从Soliris向Ultomiris转化。今年10月9日,FDA批准了一种更高浓度的Ultomiris(100 mg/mL),新改进的制剂将使转换更容易一些。与10 mg/ml制剂相比,新制剂有望将输液时间缩短约60%(从2小时缩短至45分钟或更短)。Alexion声称已经将70%的PNH患者从使用Soliris转为Ultomiris,预计未来Soliris加上Ultomiris的年销售额有望突破50亿。同时,Alexion并不满足于仅仅加快注射速度,它正研发一款Ultomiris皮下给药剂型,目标是让患者可以在家里使用。Alexion计划在2021年第三季度将Ultomiris皮下给药剂型提交FDA审批。


我国罕见病治疗现状

2020年中国罕见病大会于10月24日在北京召开,国家卫生健康委员会马晓伟主任说,我国有各类罕见病患者约2000万人,做好罕见病防治工作是推动医改向纵深发展的必然要求。在罕见病防治方面,我国仍然存在诊断能力不足、资源分配不均衡、药物缺乏、部分“孤儿药”价格偏高、药物研发创新能力低等问题,解决这些问题需要推进国家区域医疗中心建设、推进分级诊疗、健全药品供应保障制度、深化医疗保障制度改革,这些都是推动医改发展的方向。


国家工业和信息化部副王江平部长指出,罕见病疾病负担重、社会关注度高,对提高诊疗水平、开发有效药物的需求十分迫切,相关政策急需健全。工信部将罕见病药物列为重点监测和保障供应的对象,将罕见病药物产业化项目纳入产业转型和技术改造专项支持范围,将临床急需的罕见病药品纳入工程化攻关重点任务。下一步,工信部将在调动科研机构、生产企业开发罕见病药物的积极性,和多方联动,研究制定罕见病药物的激励政策方面开展更多工作。


国家药监局的陈时飞副局长表示,国家药监局高度重视罕见病患者的用药需求,建立了罕见病药品的优先审评审批程序,为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道,60天内完成审批。在满足临床急需方面,已经遴选发布了两批临床急需境外新药评审的名单,其中一半以上为罕见病治疗药品,并即将公布第三批评审名单。同时,药监局做好罕见病治疗药品研发的服务和指导,并配合有关部门对罕见病治疗药品实施优惠政策。


笔者感想

笔者发现虽然Soliris在我国已于2018年条件批准上市,但目前中文网上搜索不到该药的销售信息,2019年底还有患者还上知乎询问如何购买Soliris救命,网友回复说想办法去印度买3.3万/支的仿制药,《我不是药神》现实中仍在上演。


像Alexion这样专注研发超罕见病药物的制药企业,其成功离不开欧美日等国药监部门和医保对罕见病治疗的支持。FDA为了鼓励药企研发孤儿药满足患者未满足的用药需求,出台了各种优惠政策,7年专利保护外,还有机会得到可在市场上直接出售的优先审评券(该券最高曾被炒到3.45亿美金,目前价格稳定在1亿左右)。而随着越来越多的药企在激励下把目光投向罕见病,加入罕见病市场竞争,确实又给患者带来了新的希望和更低的价格,例如,今年8月,FDA批准了罗氏一款治疗SMA的口服新药Evrysdi(risdiplam),成为第三个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的上市药物,之前获批的两个药物是Biogen渤健12.5万美元/针的诺西那生钠注射液和诺华212万美元/针的基因疗法Zolgensma。口服药Evrysdi将对前两种药物带来冲击,患者也将会受益于更多的选择和更低的价格。


本文原创科志康,想了解更多行业资讯,欢迎关注我们。


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药士
发表于 2020-10-27 17:53:21 | 显示全部楼层
罕见病药物,价格虽贵,市场有限。
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