药物运输新动向-利用光激活脂质体更安全地运送CRISPR

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文〡科志康

澳大利亚的研究人员正开发一种更安全的靶向CRISPR基因治疗方法。新南威尔士（UNSW）的科学家说，他们开发出一种光敏脂质体，可以将CRISPR分子运送到身体的特定部位。当用LED灯照射时，脂质体释放出它们携带的CRISPR来修复有缺陷的基因。

CRISPR-Cas9基因编辑工具包含一个引导RNA（该RNA靶向DNA上的目标）和Cas9酶，它能像剪刀一样切割DNA。许多公司正用该技术探索治疗癌症甚至失明，但传统上这种疗法需要使用病毒，而病毒会刺激不必要的免疫反应和带来其他副作用。脂质体在药物输送领被证明是安全的，而且非常容易制造。

目前为止，研究人员已经在细胞系和动物上试用了他们的系统，最近发表在ACS Applied Materials and Interfaces杂志上（Spatial andTemporal Control of CRISPR-Cas9-Mediated Gene Editing Delivered via aLight-Triggered Liposome System）。体外试验中，脂质体成功地敲除了人HEK293/GFP细胞中的eGFP基因和TNFα诱导的HEK293细胞中的TNFAIP3基因。体内斑马鱼试验中，敲除率达到77%。

该研究进入人体试验还需要一段时间，为了更深入地研究，该团队计划在未来的动物试验中使用X光进行测试。

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