Alnylam五年愿景--进军生物科技Top 5

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文〡科志康

近日，在摩根大通（J.P.Morgan）一年一度的医疗大会上，Alnylam首席执行官John Maraganore博士正式提出了一个新的雄伟目标：到2025年，这家专注于RNAi的公司将跻身生物技术市场前五名。

那意为着：六个或更多的上市产品，超过50万名患者接受其治疗，20个临床阶段的项目，其中10个或更多处于临床后期阶段，每年至少有四个IND，更不用说同期收入增长40%。

Alnylam总裁兼首席运营官Yvonne Greenstreet在一份声明中说，这是Alnylam的下一篇章。该战略建立在五个P之上：患者（patients）、产品（products）、管线（pipeline）、绩效（performance）和盈利（profitability）。合作伙伴（Partners）可能是第六个P；Alnylam将部分依赖联合项目来实现50万名患者的目标，例如其与诺华合作的胆固醇药物inclisiran（见历史文章：诺华的siRNA药物Inclisiran在欧盟获批）。

除了新项目外，Alnylam还希望通过Onpattro、patisiran和lumasarin的新的适应症试验来扩展现有产品，并以此盈利。

Alnylam公司在2021年1月11日公布的报告显示，该公司目前的四种疗法投资组合包括Onpattro和Gilvaari，2020年收入分别为3.06亿美元和5500万美元。Onpatttro被批准用于治疗由遗传性甲状腺素介导的淀粉样变（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病），而Gilvaari获批用于治疗罕见的肝病急性肝卟啉症（AHP）。

Alnylam最近一次获得FDA的批准是在2020年11月份，首个用于治疗原发性高草酸尿1型（PH1）的药物Oxlumo（见历史文章：FDA批准首个治疗罕见代谢紊乱的药物Oxlumo）。2021年1月11日公布的报告显示2020年Oxlumo的销售额为30万美元。

与此同时，Alnylam正向FDA提交治疗hATTR淀粉样变性的RNAi药物Vutrisiran上市申请，该药于2020年4月获得FDA授予的快速通道认证和孤儿药指定，如果获批准，vutrisiran将成为Alnylam第五个上市的RNAi治疗药物。

扩展阅读：Alnylam Pharmaceuticals--领先的RNAi治疗公司

Alnylam创立于2002年，专注于RNAi治疗，开发了两种siRNA递送技术—脂质纳米粒子递送平台和N-乙酰半乳糖胺-siRNA递送平台。

Alnylam开发了世界上第一个被认可的RNAi药物（孤儿药），2018年8月10日，FDA批准其Onpattro（patisiran）脂质纳米粒子复合物用于治疗一种罕见疾病—成人遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。

Alnylam的第二种RNAi药物（孤儿药）-- GIVLAARI (givosiran)，FDA在2019年11月20日批准用于治疗急性肝卟啉（AHP）。

Alnylam的第三种RNAi药物（孤儿药）--Oxlumo（lumasiran)），FDA在2020年11月30日批批准用于治疗原发性高草酸尿1型（PH1）

Alnylam与诺华合作的第四种RNAi药物--Leqvio（inclisiran）于2020年12月9日获得EMA批准治疗高胆固醇血症或血脂障碍。

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