FDA：儿童药开发的10个常见问题

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转自 药有源

问题10：谁是儿童患者？
儿童患者年龄范围需根据文件确定
处方药说明书规定：0至16岁
临床试验：儿童是指根据进行临床研究的司法管辖区的适用法律，尚未达到同意参与临床研究的治疗或程序的法定年龄的人。

问题9：为什么我们需要儿童参与临床试验？
儿童药物开发
过去：
儿科医生的选择
不能采用可能有益的药物进行治疗，因为这些药物未被批准用于儿童
根据有限的成人研究或儿科经验进行药物治疗（说明书外使用）

现在：
给儿科患者提供经过适当评估的产品
当计划儿科使用时，产品的开发计划应包括儿科研究

为什么需要儿科试验
儿童生病了——他们需要药物治疗
儿童应能获得经适当评估可用于预期人群的药品
充分考虑的药物开发和将儿童纳入试验对儿童健康至关重要


问题8:美国儿科药物开发的主要法律是什么？

儿科研究公平法案(PREA)
Pediatric Research Equity Act
最佳儿童药品法案(BPCA)
Best Pharmaceuticals for Children Act
安全与创新法案第五版(FDASIA)
Title V of FDA Safety and Innovation Act FDA

儿科研究公平法案(PREA)
要求公司评估新药/生物制品在儿科患者中的安全性和有效性（儿科评估）

最佳儿童药品法案(BPCA)
为公司自愿进行儿科研究提供经济激励

委员会成员：需要儿科、新生儿学、儿科伦理学、生物药理学、统计学、化学、法律方面的专业知识，与产品相关的适当专业知识

PREA和BPCA的最终目标
新的儿童药物
鼓励适当使用药物治疗儿童患者

PREA和BPCA的重要性：
在这些法律之前，22%的药物说明书上有儿科信息
2009年，46%的有儿科信息
现在有500多个儿科说明书变更
还有很多工作要做


问题7:什么时候适用PREA？

儿科研究公平法案(PREA)由以下申请触发：
–     Newindication 新适应症
–     New dosageform 新剂型
–     New dosingregimen 新给药方案
–     New route ofadministration 新给药途径
–     New activeingredient 新活性成分


问题6:什么是儿科评估？

儿科评估
针对每个年龄组使用适当处方的儿科研究数据和其他数据
评估一种药物/生物制品在拟定适应症中所有相关儿童亚群中的安全性和有效性
支持安全有效的药物或生物制品在每个儿科亚群的剂量和给药方式

问题5：我的公司如何提前与FDA讨论以满足PREA？
儿科研究计划(PSP)
申请人计划进行的儿科研究概述
儿科研究计划的目的：
- 鼓励申请人在产品开发过程中尽早确定儿科研究
- 适当时，在提交NDA/BLA之前进行这些研究

儿科研究计划(PSP)提交时间（当前）
如果即将召开II期结束会议(EOP2)：PSP必须在60天内提交
如果还没有召开II期结束会议：则应在FDA和申请人达成一致的时间内尽早提交PSP
FDA强烈鼓励在III期开始之前提交PSP，必须在提交申报申请前210天提交


问题4：如果我们公司认为我们应该等到有更多的成人数据后再做儿科研究呢？

儿科延期
部分或全部评估的提交可以推迟到批准后的指定日期

延期标准
在儿科研究完成之前该药物/生物制品已批准用于成人 或
儿科研究应推迟，直到收集到更多的安全性或有效性数据 或
延期还有另一个适当的原因（例如，研究设计或终点存在科学问题）

延期要求
申请人必须提交：
- 延期评估的理由证明，以及
- 儿科研究计划，以及
- 研究正在或将在尽可能早的时间内进行的证据，以及
- 完成这些研究的时间表

问题3：如果我们的产品治疗的疾病在儿科患者中不存在呢？

儿科豁免
评估是可豁免的
可能是完全豁免（所有年龄段儿童）或部分豁免（儿科人群的一个子集）

豁免标准
必要的研究是不可能或不可行的 或
有证据明确表明药物/生物制品是无效或不安全的 或
药物/生物制品与现有的儿科治疗方法相比，没有显著有意义的治疗获益，也不太可能被大量儿科患者使用或
经合理尝试生产该年龄组所需的儿科处方失败（仅部分弃权）

延期和豁免
新药办公室审查部门和申请人应在药物开发过程的早期讨论PREA要求
PSP应包括申请延期、豁免或部分豁免的计划以及支持数据
最终延期和豁免决定在NDA/BLA批准时作出

问题2：最佳儿童法案（BPCA）下的激励机制是如何运作的？

最佳儿童药品法案（BPCA）
通过书面要求（WR）提供自愿儿科药物研究
反映可能对儿科人群健康有益的信息需求
授权FDA对批准和/或未批准的适应症提出进行儿科研究的要求


BPCA和书面要求
申请人可通过提交拟议的儿科研究申请（PPSR）要求FDA发布WR
PPSR应该包括：
- 研究和研究设计的基本原理
- 详细研究设计
- 适合每个年龄组的处方
FDA可能在没有PPSR的情况下发布WR
提交研究以完成WR的申请人可能有资格获得儿科独占权

儿科独占权
如果符合儿科药物书面要求（WR）的条款，并且所开展的研究使用了良好的科学原理，申请人将获得额外6个月的独占权
独占权附加到该药物的所有现有的市场独占性和专利（初始WR）
儿科独占权不需要积极的儿科研究（初始WR）
儿科独占权委员会审查独占权的授予


问题1
我该如何进一步了解这些儿科药物开发法规？
Stay Tuned…敬请期待……

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