哪些抗癌新药值得投资？2020年度抗肿瘤新药报告新鲜出炉

沁人绿茶.

转自：人民日报健康客户端 记者王振雅

8月12日，中国药促会抗肿瘤专委会发布了《2020年度中国抗肿瘤新药临床研究评述》。该报告由中国权威度最高的肿瘤界专家撰写，其主编为同济大学附属东方医院李进、南京中医药大学临床学院秦叔逵、北京大学肿瘤医院张小田教授，主审为哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授。  

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在序言中写道：报告热门靶点及其药物从靶点机制、国内研发现状两个方面进行了全面梳理，并给出中肯的学术简评，从而推动投资人和研发机构理性投入与研发，避免过度投入导致“高水平重复”现象出现。  

谁是血液系统肿瘤的热门靶点？

BTK是治疗血液系统肿瘤的热门靶点。BTK抑制剂临床试验的前三大适应证是慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）、B细胞恶性肿瘤和套细胞淋巴瘤（MCL）。  

从2005年到2019年，全球共有超80个新的BTK项目集中在肿瘤、关节炎或其他领域，2013年之后项目急剧增加。美国、中国和波兰是开展临床试验数量排名前三位的国家。  

目前国内进行中的BTK抑制剂临床研究近50项。中国药促会抗肿瘤专委会的专家简评认为，目前已经有多项临床研究在进行中，同类产品较多，未来更高选择性、进一步克服耐药的BTK抑制剂或成为新的探索方向。  

谁是CAR-T疗法最受欢迎的靶点？

自CAR-T疗法发展伊始，CD19一直是CAR-T策略中最受欢迎的靶点。全球共有超过200款CD19靶点药物正在研发进行之中，其中临床Ⅰ期最多，超过50%。而中国正在申报或进行中的CD19靶点临床研究有近50项，且多款被纳入突破性疗法、优先审评审批程序。  

最近，CD19-CAR-T疗法已在血液肿瘤中取得了巨大的成效。目前已有3款靶向CD19的CAR-T疗法——Kymriah、Yescarta和Tecartus先后获得FDA批准上市。中国在该领域的发展速度也很快，2021年6月复星凯特CAR-T细胞疗法阿基仑赛注射液正式获批，成为我国首个获批的CAR-T细胞疗法。  

中国药促会抗肿瘤专委会的专家简评认为，近年来，靶向CD19的第二代CAR-T细胞技术成为CAR-T细胞免疫疗法的主流。随着CD19靶点的持续火热，靶向CD19产品的多样性越来越丰富，CAR-T、单抗、双抗、和ADC等疗法都得到相应的开发，产品竞争也越来越激烈。  

肺癌新药赛道哪里最扎堆？

在非小细胞肺癌赛道中，EGFRTKI一直是各大药企关注的热门领域，目前EGFRTKI在研的临床研究大约150项，可谓是遍地开花，其中Ⅲ期临床研究约30项，生物药等效性研究约15项，国际多中心临床研究超过15项。  

一代EGFRTKI药物吉非替尼、二代药物阿法替尼，三代药物奥希替尼。对于EGFRTKI这个老靶点而言，耐药问题日益突出，目前可能克服三代TKI耐药后突变的四代EGFRTKITQB3804和BPI-361175均已在中国进行Ⅰ期临床研究的探索。  

而EGFRTKI抑制剂在经过三代的更替，特别是三代EGFRTKI在临床应用上的大获成功也吸引着中国诸多药企的加入，对EGFRTKI创新药进行了全面布局，呈现了扎堆研发、扎堆上市的白热现象。  

超4000个PD(L)-1新药项目哪个有前景？

当前抗肿瘤药物研发中最拥挤的赛道，非免疫疗法PD(L)-1新药莫属。全球有超过4000个PD(L)1单抗临床试验在研。目前，国内已有近50家企业布局免疫检查点抑制剂的赛道，有超过70个PD(L)1相关品种在中国处于研发/获批阶段。  

纵观全球，截至目前共有超过10个PD（L）1单抗药物获批上市。从上市的药物来看，纳武利尤单抗和帕博利珠单抗自上市以来，PD-1单抗药物在全球销售额快速增长。其中，帕博利珠单抗已经获批上市21个适应证，几乎囊括了美国所有高发的肿瘤类型。纳武利尤单抗也获批上市13个适应证。  

在国内，获批的国产PD-1单抗包括卡瑞利珠单抗、信迪利单抗、替雷利珠单抗和特瑞普利单抗。其中获批适应证最多的是卡瑞利珠单抗，覆盖了非小细胞肺癌、肝癌、食管鳞癌三大高发肿瘤。