EMA更新周报（2.28-3.6）

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本文来源【EMA官网】，是由我自己编写整理，我创建了一个个人公众号【欧美药事集锦】 有需要的大佬们可以自行关注 么么哒


欧洲公共评估报告

孤儿称号



定期安全性更新报告单次评估

Paracetamol (IV formulation)



关于EMA扩展授权的法规开始适用

加强EMA在药品和医疗器械危机准备和管理中的作用的法规自今天（2022年3月1日）开始适用。它将EMA在COVID-19大流行期间建立的一些结构和流程置于更永久的基础之上，同时将几项新任务委托给该机构。

EMA现在负责监测可能导致危机情况的药品短缺，以及在危机期间报告关键药物的短缺情况。该机构还将协调欧盟/欧洲经济区国家在2023年2月2日之前的初始过渡期后，在危机情况下应对关键医疗设备和体外诊断的短缺。

在接下来的几个星期和几个月里，EMA将建立一些新的机构，并将现有的机构正式化，以管理新的任务。

为了准备新法规的应用，EMA已经建立了常设秘书处，以支持由医疗器械法规建立的12个医疗器械专家小组，从而提高在欧盟/欧洲经济区销售的医疗器械的安全性。原由欧盟委员会联合研究中心管理的专家小组就某些高风险医疗设备和体外诊断的临床和性能评估的科学评估向通知机构提供意见和观点。

此外，为了确保强有力地应对与短缺有关的重大事件，该立法设立了一个药品短缺和安全问题执行指导小组(也称为MSSG药品短缺指导小组)。

紧急任务小组(ETF)预计将从4月中旬开始在新规则下运作。其职责包括:就用于突发公共卫生事件的产品开发提供科学建议，审查科学数据，就使用未经批准的药物提供建议，以及协调独立的疫苗有效性和安全性监测研究。MSSG和ETF的组成和程序规则将在3月份由EMA的管理委员会审议批准。

未来几周和几个月计划的其他重要里程碑包括:更新欧盟单一联系点(SPOC)网络的作用，这是一个欧洲药品管理局和国家主管当局用来交换短缺信息的系统。根据新的授权，SPOC将支持MSSG，并就危机期间以及外部危机情况下与短缺和供应问题的监测和管理有关的所有事项提供建议；在i-SPOC网络上为公司提供指导；更新EMA针对新出现的健康威胁的计划；建立急诊、手术和重症监护所需的主要治疗药物类别清单，以帮助编制应对公共卫生紧急情况或重大事件的关键药物清单。

EMA将于4月1日组织一次研讨会，向利益相关方通报其延长的任务授权，解释其实施计划和时间表，并听取利益相关方的意见和任何关切。研讨会将在EMA网站上直播。

PRIME使改变生命的药物更快投入使用

EMA的优先药品(PRIME)计划对解决患者未满足的医疗需求的新药授权产生了积极影响。受益于PRIME support的药物获得上市许可的时间缩短了，使患者能够更早地获得对他们的健康产生真正影响的变革性治疗。

EMA于2016年3月推出了PRIME计划，以支持药物的开发，这些药物有望使目前没有治疗方案的患者受益，或提供比现有治疗方法更大的治疗优势。该计划为有前途的药物提供早期和强化的科学和监管支持。

今天发布的一份PDF报告展示了PRIME前五年的成果。(文件网址：https://www.ema.europa.eu/en/doc ... s-experience_en.pdf)

从2016年3月到2021年6月，共有18种获得主要支持的药物在欧盟(EU)获得批准。其中，10家公司获得了有条件的上市许可(CMA),使它们能够更早地进入市场，更快地接触到患者；七种是高级治疗药物(ATMPs),有可能重塑多种疾病的治疗；16个涉及罕见疾病。

基本药物代表了其治疗领域的重大进展。这些技术包括创新技术，如CAR T细胞疗法、一次性治愈性基因疗法、罕见癌症疗法和预防埃博拉病毒的疫苗。

通过PRIME加强与欧盟监管机构的互动，对于更复杂产品的开发人员和依赖于较小数据集的应用程序尤其有用。这包括例如ATMPs和孤儿疾病，它们经常提出新的科学和监管挑战。

分析还表明，在整个开发过程中对主要产品的支持减少了clock-stop，即申请人在评估期间回答EMA问题所需的时间。这种影响对中小企业更为明显。总的来说，这导致了更快的审查和更快的患者获得主要产品。

在报告发表时，已有98种药物被纳入该计划。这还包括第一个由学术界主导的开发，一种旨在治疗25岁以上成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病的ATMP，于2021年12月获得主要资格。鼓励所有学术开发者与监管机构互动，以获得对其产品开发和临床翻译的早期支持。有关五年分析的概述，您也可以查看PDF。

报告书亦提出多项建议，从三方面改善该计划:

• 进入PRIME方案的时间
• 基本药物科学建议程序的灵活性
• 利用开发过程中积累的知识，开发更强大的上市许可申请，并以加速的方式进行评估
  
  

此外，应加强与其他欧洲决策者和国际合作伙伴积极识别有前景的发展，并参与主要产品的开发和评估，以解决患者未得到满足的医疗需求。

在去年进行了一次公众咨询后，EMA质量数据主要计划支持的药物开发商指南工具箱目前正在定稿。该指南旨在帮助开发人员为欧盟上市许可申请生成强大的质量数据包，这将支持对有前途的药物进行快速评估，并使患者能够尽早受益于这些疗法。

hchonger

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