FDA更新周报

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本文来源【FDA官网】，是由我自己编写整理，我创建了一个个人公众号【欧美药事集锦】 有需要的大佬们可以自行关注 么么哒

药物短缺

FDA批准alpelisib用于PIK3CA相关的过度生长谱

2022年4月5日，食品药品监督管理局加速批准alpelisib （Vijoice，诺华制药）用于2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱（PROS）严重表现、需要全身治疗的成人和儿科患者。

使用来自EPIK-P1 （NCT04285723）的真实世界数据评估疗效，这是一项针对2岁及以上pro患者的单组临床研究，这些患者接受了alpelisib作为同情性用药扩大治疗计划的一部分。符合条件的患者具有pro的临床表现，经治疗医生评估为严重或危及生命，需要进行系统性治疗，并记录了PIK3CA基因突变的证据。在接受第一次给药前24周内进行的成像中，对总共37名至少有一处靶病变的患者评估了alpelisib的疗效。

主要疗效结果指标是在第24周时有放射学反应的患者比例，由盲法独立中央放射学审查确定，定义为至少1次后续成像评估确认的最多3个病灶的可测量目标病灶体积总和较基线减少≥20%。反应持续时间是额外的疗效结果指标。在纳入疗效人群的37名患者中，27% (95%可信区间:14，44)在第24周出现放射反应。在有反应的患者中，60%的反应持续了12个月或更长时间。

患者最常见的(≥10%)不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。

儿科患者(2岁至18岁以下)的推荐剂量为50mg，每日一次，随食物口服；对于6岁及以上的儿童患者，如果有临床指征，24周后剂量可增加至125 mg。成人患者（≥18岁）的推荐剂量为250 mg，每日一次，随食物口服。




行业指南

1. M7（R2）附录：ICH M7指南原则在计算特定化合物可接受摄入量中的应用

国际人用药品技术要求协调委员会（ICH）的使命是在全球范围内实现更大的监管协调，以确保以最节省资源的方式开发，注册和维护安全，有效和高质量的药物。通过协调世界各地区的监管期望，ICH指南大大减少了重复的临床研究，防止了不必要的动物研究，标准化了安全性报告和营销申请提交，并有助于提高全球药物开发和制造质量以及患者可获得的产品的许多其他改进。

2. 慢性乙型肝炎病毒感染：开发治疗药物

不用于实现。包含不具约束力的建议。

本指南仅供评论之用。

本指南代表了美国食品和药物管理局（FDA或机构）对此主题的当前想法。它没有为任何人确立任何权利，对FDA或公众没有约束力。如果满足适用法规和法规的要求，则可以使用替代方法。要讨论替代方法，请联系标题页上列出的负责本指南的 FDA 办公室。

美国食品和药物管理局（FDA或机构）宣布提供题为“慢性乙型肝炎病毒感染：开发治疗药物”的行业指南草案。本指南的目的是协助申办者临床开发用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的药物和生物制剂，从最初的研究性新药申请（IND）到新药申请（NDA）/生物制剂许可申请（BLA）和上市后阶段。

3. 全玻片成像在非临床毒理学研究中的应用：问题与答案

本指南向申办方和非临床实验室提供有关在组织病理学评估和/或病理学同行评审期间使用整个载玻片图像使用的信息，这些图像用于使用非人类标本进行符合良好实验室规范（GLP）的非临床毒理学研究。2当整个载玻片成像用作符合GLP法规进行的非临床20研究的一部分时， 充分的文档记录至关重要。FDA对整个载玻片图像的生成，使用和保留期间的文档实践的期望尚未明确定义，并且在非临床测试设施之间有所不同。本问答文件旨在澄清FDA关于在组织病理学评估和/或病理学同行评审中管理，记录和使用整个载玻片成像的建议，以进行符合GLP法规的非临床研究。

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