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[药界资讯] 全球最昂贵药物→诺华Zolgensma治疗后,两名儿童因肝衰竭死亡

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大师
发表于 2022-8-12 20:36:15 | 显示全部楼层 |阅读模式

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转自:医药时间(有删减) 编辑:水晶

美国FDA于2019年5月24日首次批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法——Zolgensma。据了解,Zolgensma因一次性治疗定价高达210万美元被称为“全球最昂贵药物”。
据外媒报道,8月11日,两名分别在俄罗斯和哈萨克斯坦的儿童在接受诺华的脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法Zolgensma治疗后死亡,死因为急性肝功能衰竭,具体原因正在进一步调查中。
在一次性输注Zolgensma后大约5到6周和皮质类固醇(改善肝功能作用)逐渐减量后1到10天死亡。

Zolgensma疗法之前也发生过治疗过程中患者死亡的情况,调查结果显示为呼吸道感染对大脑造成的损害,与基因治疗无关。
Zolgensma疗法为诺华旗下子公司AveXis开发,于2019年5月获FDA批准用于治疗两岁以下的1型SMA患者。

2022年1月,诺华在中国递交该药物的临床试验申请已获得临床试验默示许可,该临床试验为Zolgensma全球III期临床STEER研究的中国部分,由北京大学第一医院儿科熊晖教授牵头,面向2~18岁初治2型SMA患者,目前该疗法已被CDE纳入突破性疗法。

STR1VE中的安全性观察结果与START试验中的安全性观察结果相似,未见严重的不良反应,最常见的不良反应是转氨酶升高和呕吐。
截止今年上半年,全球累计超过2300名SMA1型新生儿接受了Zolgensma的治疗。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,是导致儿童死亡的最常见的遗传病,由编码运动神经元存活蛋白的SMN1基因突变引起。

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