国际组织「首次」提出AI药物警戒最佳实践

沁人绿茶.

5月1日，一份由国际组织牵头编制的《药物警戒（PV）领域人工智能（AI）最佳实践框架》草案即将发布，引发行业关注。媒体报道，该框架由国际医药科学组织理事会（CIOMS）牵头制定，旨在为AI在药品不良反应监测中的开发和应用提供原则性指导。

CIOMS表示，AI技术虽有望为药物安全监测带来革命性改进，但其快速演进也伴随着诸多风险，亟需建立“以风险为导向”的监管和治理体系。

CIOMS工作组指出，这份报告并非具体的技术指南，而是为临床试验、生产和上市后监测等环节提供一套通用原则和良好实践框架。总体而言，国际社会正逐步形成共识：在推动AI助力医药创新的同时，应坚持数据可靠、算法可信、人机协同的原则，确保AI的开发、验证和应用全程透明可控。

随着大规模计算和数据分析能力的提升，人工智能在药物研发、生产和监管各环节的应用日益广泛。

在研发端，AI辅助分子设计、候选药物筛选与优化、药物再定位等技术日趋成熟，能够加快靶点发现和化合物优化的速度；

在临床阶段，AI被用于试验设计、受试者招募、数据质量监控和远程随访等，使试验更具灵活性和包容性；

在生产和质控环节，AI可用于预测设备维护、优化工艺参数及自动化检测，提高生产效率和一致性。

据医药行业报告统计，2023年全球AI制药公司融资前10强总额约15.3亿美元，同比增长65%，而多家跨国药企也纷纷与AI技术公司建立合作，覆盖从靶点识别到临床数据管理等多个研发环节。

可以说，全球制药行业已进入“AI加速”时代：大数据、机器学习和生成式AI等工具正被广泛试水，以期提升药物发现效率、降低研发成本并优化患者疗效评估。在此背景下，人工智能在药物警戒领域的应用也成了一个重要话题。

药物警戒AI最佳实践建议：CIOMS框架及背景2022年初，CIOMS第十四工作组正式成立，专注于AI在药物安全监测领域的应用研究和规范制定。

在此背景下，该工作组历时近三年，调研了AI在药物警戒（pharmacovigilance，PV）中的应用前景及风险，并于2025年5月发布了公开征求意见的草案报告。CIOMS报告指出，AI技术在临床试验数据、真实世界证据（RWD）、医学文献以及社交媒体等多源数据的安全信号监测中具有巨大潜力，但也面临数据质量不均、算法偏差、可解释性差等挑战。

为此，报告提出了一系列原则性指导和良好实践，包括风险评估和管理、算法验证与可解释性、数据治理与隐私保护、人员培训与多学科协作等。

CIOMS强调，所有AI项目都应当建立“可信度评估计划”（credibility assessment plan），在明确使用场景的基础上，逐步验证模型的性能和安全性。例如，FDA在2024年6月启动的“新兴药物安全技术项目”（Emerging Drug Safety Technology Program，EDSTP）就倡导监管机构与业界共享AI经验，并推动将研究成果纳入未来法规制定。此外，CIOMS报告还呼吁持续的人机协同：即使在自动化程度很高的系统中，也要保证关键决策有合格的专业人员复核，以避免“黑箱”输出导致的合规和伦理风险。

可见，国际组织对AI在药物警戒领域的落地发展持审慎支持态度：一方面承认其加速不良事件识别的潜力，另一方面要求通过风险分类和分级监管来保证药品安全。正如CIOMS所言：“AI的应用可能对PV带来变革，但如何安全、负责任地开发、验证和部署AI，需要监管政策不断完善和多方共同参与”。

当下，制药企业与研发机构正在加速将AI技术嵌入药物生命周期全流程。

从靶点发现与药物设计到临床试验运营再到生产质控，AI的身影无处不在。以研发端为例，生成式AI可以在分子层面“生成”新化合物结构，加速小分子和生物药的先导筛选；深度学习算法则能基于历史数据预测候选药物的ADMET（吸收、分布、代谢、排泄和毒性）特性，帮助早期筛除不良化合物，提高命中率。有统计显示，2023年全球AI制药公司前十名融资总额约15.3亿美元，比2022年增长65%，其中重点投资领域包括利用AI设计蛋白药物、mRNA疫苗、基因编辑和非编码RNA疗法等前沿方向。

在临床研究方面，AI同样扮演重要角色。美国FDA药物中心（CDER）研究人员指出，AI可用于大规模数据分析，辅助评估药物的有效性和安全性。例如，通过自然语言处理技术，AI系统能够从电子病历、医学影像和患者自报数据中自动提取不良事件信号，甚至提前发现需要监管关注的安全隐患。此外，AI还被应用于优化临床试验设计，如选用更具代表性的入组标准和随机化方案；在去中心化临床试验（DCT）中，AI可以实时监控患者数据，提高依从性和数据质量。FDA专家也强调，在推动这些创新时，应始终关注患者安全和结果可靠性这“两大支柱”，并在必要时设置人类复核关卡确保AI判断符合实际。

在药品生产和质量管理环节，AI助力同样显著。例如，基于机器视觉的AI系统可全程监测无菌生产线的填充过程，高效发现微小污染风险；在环境监测中，AI通过图像识别技术精准计数和判断微生物菌落情况，避免人工疏漏。在复杂的生物制剂和细胞基因治疗生产中，AI可优化工艺参数、预防设备故障，实现批量生产的规模化和稳定性。然而，学界和业界也提醒：制造环节的AI应用需严格遵守GMP（药品生产质量管理规范），并通过监管检查验证其可靠性与合规性，否则可能因数据偏差或系统故障而带来质量隐患。

总体而言，全球制药产业对于AI技术的应用热情高涨：从顶层研究资金到具体试点项目，多国科研机构和企业都在探索AI创新带来的机遇。但同时，这一领域也出现了如数据孤岛、算法偏见、可解释性不足等共性难题，需要政策和标准加以引导和规范。

AI风险研判业内人士指出，尽管AI带来颠覆性的效率提升，但也存在不可忽视的潜在风险，需予以防范。

数据偏差、模型过拟合、算法漏洞等均可能导致药品安全信号被误判或遗漏。正如WHO首席科学家所言：“只有开发者、监管者和使用者共同识别并对AI相关风险进行全面管理，AI技术才能真正改善医疗健康”。业界普遍建议：在AI项目启动前，应进行充分的跨学科评估和风险测试。CIOMS报告也提到，应制定“可信度评估计划”，并在开发周期内反复验证AI系统，以确保其适用性和稳健性。

专家建议加强数据质量与安全保障。高质量、去标识化的临床和真实世界数据对于训练可靠模型至关重要，但隐私法规（如GDPR、HIPAA）和数据共享壁垒往往限制了数据流通。部分意见认为，应建立安全的健康大数据平台或沙盒环境，在严格保护个人隐私的同时，为AI研发提供充足的训练样本。此外，国际合作也被看好：通过多边组织（如CIOMS、ICH）或行业联盟共享AI验证案例和最佳实践，有助于形成共识并降低重复投入。

参考资料：CIOMS《药物安全监测领域AI报告（征求意见稿）》
https://cioms.ch/wp-content/uplo ... tion_1May2025-1.pdf

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感谢楼主分享啊，学习了

xqliu

学习了，谢谢提供分享。