Paul's Insight｜解读国际法规药事(05.12-05.18) 图片

沁人绿茶.

在过去一周中，FDA、EMA、USP、EDQM、MHRA、PDA和ISPE等多家监管机构和行业组织接连有重要更新。从疫苗安全预警到生产质量整顿，从标准更新到专家圆桌，从学术交流到创新表彰，一系列事件与热点既折射出全球药事监管的高压态势，也勾勒出行业协同创新的美好愿景。
美国FDA

安全审查与监管松绑并行

1. Ixchiq疫苗安全警示

5月12日，FDA与CDC联手建议暂停60岁及以上人群接种基孔肯雅活疫苗Ixchiq，并针对 серьieux不良反应报告展开紧急调查。截至5月7日，全球共报告17例严重不良事件，包括两例死亡病例，多数患者均有慢性基础疾病。FDA将开展最新的效益-风险评估，并与CDC一道持续监测，承诺在评估完成后及时向公众通报。

图：Ixchiq疫苗安全警示

https://www.fda.gov/safety/medical-product-safety-information/fda-and-cdc-recommend-pause-use-ixchiq-chikungunya-vaccine-live-individuals-60-years-age-and-older

2. 中国药企遭警告信：海外飞行检查常态化

5月13日，美国FDA官网公布了三封针对中国企业的警告信，三家企业分别位于宁波、汕头和台州。这些警告信指出，三家企业在药品及相关产品生产中存在严重的CGMP违规。例如，警告信开篇便明确指出：“本警告信总结了针对成品制剂在现行CGMP法规方面的重大违规”；并指出三家企业“生产、加工、包装或贮藏方法、设施或控制不符合CGMP”要求，其产品被认定为“掺假”。这意味着，上述企业未能满足FDA对于制造过程和质量控制的严格要求，所生产的产品在美国法律中被视为有重大问题，需要整改。

2025年5月，美国政府发布行政令，要求FDA提高国内生产审查效率，同时加强对外国生产设施的检查。随后，FDA宣布，将扩大对向美国供应食品、药品和医疗器械的外国工厂实施无预告突击检查（飞行检查）的范围，确保对美国海外厂商和本土厂商实行同等监管。这一政策调整是FDA海外检查力度提升的标志性事件，意味着国外企业今后可能像美国本土工厂一样，随时面临FDA不通知的现场检查。

图：宁波、汕头、台州三企业被警告，FDA海外监管新常态来临

https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/taizhou-jingshang-cosmetics-technology-co-ltd-701945-04022025

https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/shantou-sez-baojie-industry-co-ltd-703439-04152025

https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/ningbo-riway-industrial-co-ltd-692870-04302025

3. 监管法规减负：10比1规则启动

5月13日，美国FDA及其上级部门卫生与公众服务部（HHS）发布新闻稿，宣布启动针对“过时或不必要的监管法规”的公开征求意见，以识别并废除相关法规。官方声明指出，此举是美国联邦政府降低监管负担、提高透明度的整体行动的一部分，与特朗普总统颁布的行政命令《通过放松监管来实现繁荣》精神一致。

图：FDA启动针对“过时或不必要的监管法规”的公开征求意见

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/hhs-fda-issue-rfi-deregulatory-plan-lower-costs-and-empower-providers

4. 滑石粉安全公开圆桌

5月16日，FDA局长Martin A. Makary宣布将于5月20日在银泉市举办首场对公众开放的独立专家圆桌会议，聚焦滑石粉在食品、药品和化妆品中的安全评估。此次讨论将审查最新科学证据，并在媒体与公众见证下，决定未来监管路径。

图：FDA 将举办首届有关滑石粉的独立科学专家小组会议，并向公众开放

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-host-inaugural-independent-scientific-expert-panel-open-public

美国药典USP新一届董事会就位，宏观战略再出发

5月16日，美国药典委员会USP宣布了2025-2030周期新当选董事会成员，涵盖来自学术、产业、监管、患者团体等450余家组织的代表。新任领导团队将引领USP在接下来的五年里，继续完善标准、提升供应链韧性，并与全球伙伴携手打造优质、安全的药品生态。

图：USP宣布新一届董事会

https://www.usp.org/news/usp-announces-board-of-trustees-for-the-2025-2030-cycle

美国PDA校企合作，培养行业新血

5月13日，美国注射剂协会PDA发布报道，俄亥俄州立大学学生应邀参访其校企合作项目STAQ Pharma，这家FDA注册的503B外包机构向学子们展示了从原料到包装的全流程，并通过专家讲座与小组讨论，为学生们打开了学术与产业对接的全新视野。

图：PDA连接学术界和产业界

https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/bridging-academia-and-industry

欧盟EMA疫苗成分与药品短缺

1. 与病毒赛跑，疫苗成分再升级

在欧洲，EMA紧急工作组（ETF）建议更新2025/2026年新冠疫苗，将目标由JN.1家族转向新兴LP.8.1变体。ETF综合世界卫生组织（WHO）及国际合作伙伴的数据，以及针对LP.8.1候选疫苗效果的动物研究，认为及时调整疫苗成分可维持对最新流行株的防护。在更新LP.8.1疫苗上市前，各上市许可持有人仍可考虑使用针对JN.1或KP.2毒株的疫苗，并应立即与EMA对接，讨论其授权疫苗成分的更新事宜。

图：EMA建议更新新冠疫苗以针对新的LP.8.1变体

https://www.ema.europa.eu/en/news/etf-recommends-updating-covid-19-vaccines-target-new-lp81-variant

2. EMA药品短缺平台问答更新

EMA在其欧洲短缺监测平台（ESMP）建议更新中，回答了六个与数据提交和报告要求相关的新问题：

• 提交信息保密性：ESMP中提交的短缺数据不会在历史记录中公开显示；
• 质量缺陷通知：涉及质量问题的短缺，无论批次是否已上市，都应提交质量缺陷通知；
• 数据使用：EMA将利用平台数据进行短缺监测和风险分析，并在危机期间开放准备提交部分；
• 根本原因报告：如标准选项无法覆盖短缺原因，应选择“其他”并提供自由文本说明；
• 关键药物清单：目前与ESMP报告要求未直接关联，但两者可能存在内容重叠。
  
  

图：EMA药品短缺平台问答更新

https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/other/202505_esmp-faqs_v31_for-publication-update_en.pdf

欧洲EDQM新通则，支原体检测迈入新时代

3月的第181届欧洲药典委员会会议上，EPC正式通过2.6.7章“支原体”通则及11个专论修订稿，纳入最新核酸扩增技术(NAT)与培养法联合检测策略，将于2025年10月发布并于2026年4月1日生效，为疫苗与生物制剂安全把关提供更灵活、风险导向的检测框架。

修订后的通则规定，应联合使用培养法和指示细胞培养法（或NAT法），以确保检测出“可培养”和“不可培养”的支原体，除非专论另有规定或风险评估证明其合理性并经主管部门授权。此外，还明确指出，只要可能，样品应同时包含细胞和上清液。此外，现在规定，可以从拟议清单中选择合适的菌株，并可根据风险评估，结合产品类型和生产工艺，使用其他菌株。

图：欧洲药典采用支原体通则和专论

https://www.edqm.eu/en/-/epc-adopts-mycoplasmas-general-chapter-and-monographs-updated-to-incorporate-latest-analytical-developments

英国MHRA英国多剂新药与新适应症获批

在英国，监管机构也在稳步推进新药品的上市与适应症扩展。

1. 首个专门针对先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的治疗方案

MHRA于5月12日采用国际认可程序（IRP）批准了rADAMTS13（商品名ADZYNMA），这标志着英国迎来了首个专门针对先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的治疗方案。cTTP是一种罕见的遗传性血液病，患者往往因为ADAMTS13酶缺乏而发生血栓，导致多器官损伤。ADZYNMA的上市不仅填补了这一领域的治疗空白，也为各年龄段患者带来了真正意义上的个性化干预。

图：先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的治疗方案

https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-first-uk-treatment-for-congenital-thrombotic-thrombocytopenic-purpura-cttp

2. 批准了肺炎球菌疫苗Capvaxive

紧接着，5月15日MHRA批准了肺炎球菌疫苗Capvaxive，可用于18岁及以上成年人。上市许可持有人为默沙东（Merck Sharp & Dohme）（英国）有限公司。

这款疫苗旨在预防由肺炎链球菌引起的一系列严重感染，包括肺炎、脑膜炎和菌血症等。通过激发机体产生针对不同血清型的抗体，Capvaxive有望为高危人群提供更全面的保护，从而在秋冬流感季来临之际进一步降低呼吸系统疾病的负担。

图：MHRA批准了肺炎球菌疫苗Capvaxive

https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-vaccine-to-protect-against-pneumococcal-infections-such-as-pneumonia-and-meningitis

3. MHRA 批准 Guselkumab 用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎

随后，在5月16日，MHRA又批准了Guselkumab（商品名Tremfya）在炎症性肠病领域的新适应症，将其应用范围从银屑病和银屑病关节炎扩展至克罗恩病和溃疡性结肠炎（UC）。上市许可持有人为杨森制药有限公司（Janssen-Cilag Limited）。

多项大型III期临床试验数据显示，接受Guselkumab治疗的中重度活动性克罗恩病患者中，约一半能够在12周内达到临床缓解；在溃疡性结肠炎患者群体中，长期维持治疗的有效率也显著高于安慰剂组。这些结果表明，Guselkumab有望成为一线或二线治疗方案，为对现有疗法响应不佳的患者提供更多选择。

图：MHRA 批准 Guselkumab 用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎

https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-guselkumab-for-crohns-disease-and-ulcerative-colitis

ISPE年度最佳设施奖，表彰制药创新先锋

在5月12日至14日于伦敦举办的ISPE欧洲年会上，国际制药工程学会（ISPE）隆重宣布了2025年年度最佳设施奖（FOYA）的六位分类获奖者及两位荣誉提名者，以纪念该奖项成立20周年。

来自英国的Touchlight公司凭借合成DNA项目斩获创新奖，强生创新医学分别赢得运营卓越与项目执行两项殊荣，澳大利亚CSL Behring的“奥罗拉”分馏设施荣获制药4.0奖，拜耳医疗公司在社会影响领域摘得“双料”大奖，而赛诺菲的多伦多废水回收厂则荣膺可持续性卓越奖；德国的Erbe Elektromedizin和美国United Therapeutics获得荣誉奖提名。ISPE副总裁Parag Sane点评称，这些先锋项目展现了行业对高质量生产、可持续发展和患者福祉的不懈追求，FOYA总冠军将在今年10月于北卡罗来纳州夏洛特举行的ISPE年会暨博览会上揭晓。

图：ISPE 宣布 2025 年度最佳设施奖 (FOYA) 类别获奖者

https://ispe.org/news/ispe-announces-2025-facility-year-awards-foya-category-winners-celebrating-foyas-20th

结 语

过去一周，全球各大监管和行业组织频频发声，既有针对疫苗和新药品安全性的严格审查，也有法规简化和透明度提升的改革举措，更不乏前沿技术和产业合作的创新案例。

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学习了，谢谢提供分享。