ICH 马德里大会，确定四个新指南主题，梳理多个指南进展

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[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]5月13日至14日，在西班牙马德里举行了[color=var(--weui-LINK)]最新一次ICH大会，大会上确定了四个新指南主题，以及梳理了现有指南的进展。

[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]新指南主题

[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]ICH大会同意制定的四项新的协调指南涵盖以下主题：

• 《使用真实世界证据（RWE）指导监管决策的考量，关注药物有效性》（Considerations for the Use of Real-World Evidence (RWE) to Inform Regulatory Decision Making with a focus on Effectiveness of Medicines）– 这将是一项新的有效性指南，提出一种在监管决策中使用RWE的系统方法。该指南可能以ICH 2024年的反思性文件为基础，该文件探讨了相关挑战：例如RWD/RWE术语和格式缺乏标准化、不同RWD来源数据质量的差异性，以及根据疾病类型、药物和监管环境而采用的多种研究设计。
• 《自然史研究和登记数据推动罕见病药物开发》（Natural History Studies and Registry Data to Advance Rare Disease Drug Development）– 这将产生新的有效性指南，旨在为设计和开展罕见病自然史研究和登记提供高水平、统一的原则。
• 《确定生物类似药开发计划中有效性比对研究价值的框架》（Framework for Determining Utility of Comparative Efficacy Studies in Biosimilar Development Programs）– 该计划旨在制定一项新的多学科指南。[color=var(--weui-LINK)]在欧美药监纷纷为生物类似药减负的背景下，这份指南预期将进一步推动生物类似药加速开发上市。
• 《先进疗法药物（ATMP）生产工艺发生变更时的可比性》（Comparability of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) Subject to Changes in Their Manufacturing Process (Annex to ICH Q5E)）– 该计划为ICH现行Q5E指南起草一份新附件，以解决 ATMP（如基因和细胞疗法）特有的开发和监管挑战。
  
  

[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]进入公众咨询阶段的关键指南

[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]处于2a/b阶段的指南草案：

• [color=var(--weui-LINK)]ICH M4Q(R2)《人用药品注册通用技术文档 (CTD)：质量》（The Common Technical Document (CTD) for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use: Quality）指南草案于此次马德里会议上获得批准。本次多学科修订更新了CTD模块2和模块3的结构和内容，以更好地支持所有药品的注册和生命周期管理，包括生物制剂、基因疗法、疫苗和组合产品等复杂药品。
• ICH E21《将妊娠期和哺乳期个体纳入临床试验》（Inclusion of Pregnant and Breastfeeding Individuals in Clinical Trials）指南草案于此次马德里会议上获得批准。本指南旨在为在临床试验中适当纳入和/或保留妊娠期和/或哺乳期个体提供建议，并促进生成稳健的临床数据，以支持这些个体及其医疗保健提供者就药品安全有效使用做出循证决策。
• [color=var(--weui-LINK)]ICH Q1《原料药和制剂的稳定性试验》（Stability Testing of Drug Substances and Drug Products）指南草案于4月份发布，整合并更新了现有的Q1A–F系列和Q5C涉及稳定性研究的内容。解释了申办者如何将基于科学和风险的原则应用于所有气候区域的原料药和制剂稳定性试验，以进行监管提交和生命周期管理。
• [color=var(--weui-LINK)]ICH M13B《口服固体速释制剂的生物等效性-其他规格的生物等效性试验豁免》（Bioequivalence for Immediate-Release Solid Oral Dosage Forms – Additional Strengths Biowaiver）指南草案于3月发布，对申请中已根据ICH M13A指南证明至少一种规格的生物等效性，豁免其他一个或多个规格的生物等效性试验提供了建议。
• ICH M11《技术规范：临床电子结构化协调方案（CeSHarP）》（Technical Specification: Clinical Electronic Structured Harmonised Protocol (CeSHarP)）于3月发布更新版的指南草案，为临床试验方案建立一个统一模板，支持电子数据交换。
  
  

[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]已定稿的第4阶段指南

• [color=var(--weui-LINK)]ICH E6(R3)《药物临床试验质量管理规范》（Good Clinical Practice）定稿指南于1月发布，该指南以ICH E8(R1)《临床研究的一般考虑》中概述的关键概念为基础，包含原则和附件，为不同类型的临床试验提供具体细节指导。
  
  

[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]此外，马德里会议上还提及了[color=var(--weui-LINK)]ICH M7子组亚硝胺杂质风险评估与控制概念性文件的最新进展，其旨在起草关于M7(R2)《评估和控制药物中DNA反应性（致突变）杂质以限制潜在致癌风险》（Assessment and Control of DNA Reactive (Mutagenic) Impurities in Pharmaceuticals to Limit Potential Carcinogenic Risk）的附录，将包含制定亚硝胺可接受摄入量限值的一般原则和方法，以及应用ICH M7指南及其问答中的质量原则进行评估和控制的框架。

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