诺华BYM338获得FDA突破性疗法认证

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诺华公司日前宣布，美国食品药品管理局(FDA)已对散发性包涵体肌炎(sIBM)治疗药BYM338授予了突破性疗法认证。
突破性疗法认证是由FDA创建的，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。这项认证是基于一项II期概念验证研究的结果，该研究表明BYM338与安慰剂相比能使sIBM患者显着受益。其结果将在10月14日的美国神经病学协会会议(American Neurological Association meeting)上报告，预计将于今年下半年在一家主流医学杂志上发表。
sIBM是一种罕见的有潜在致命性的肌肉萎缩性疾病。患有此病的患者会逐渐丧失行走能力，发生跌倒和受伤，失去手部功能，并会出现吞咽困难1。目前sIBM尚无获批的治疗药物2。
诺华制药公司全球开发总裁Timothy Wright博士表示，“BYM338是本年度诺华公司为患者带来的第三个突破性治疗药物，这更坚定了我们开发创新药物满足目前尚未满足的重大医疗需求及提高患者生活质量的承诺。sIBM当前尚无有效疗法，bimagrumb有望成为这类患者首个真正的治疗选择。”
散发性包涵体肌炎(sIBM)简介
sIBM是一种罕见疾病，但同时也是65岁以上成人中最常见的肌肉退行性病变，其特征表现为进展缓慢的非对称性肌肉萎缩和肌无力。患者往往在发病的10~15年内就会靠轮椅行动。死因包括受伤性跌倒、感染(吸入性肺炎)及营养不良。
2012年，bimagrumab在美国和欧洲还被授予了孤儿药认证。

lewviu

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