FDA批准首个治疗低级别尿路上皮癌药物

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2020年4月15日，美国FDA批准了UroGen Pharma的Jelmyto（丝裂霉素凝胶），这是治疗低级别尿路上皮癌的首个药物。FDA授予这一申请优先审查、突破性治疗以及快速通道指定。此外，Jelmyto还获得孤儿药指定。

部分患者中，尿路上皮癌（UTUC）可阻塞输尿管或肾脏，导致肿胀、感染和肾功能损害。低级别UTUC很少见，在美国每年有6000-8000名新患者受低级别UTUC困扰。一般来说，低级别UTUC没有侵袭性，很少从肾脏或输尿管扩散，然而会经常复发。上尿路复杂的结构给治疗带来了巨大的挑战，许多患者需要接受根治性手术治疗，通常是将受影响的肾脏、输尿管和膀胱袖状切除。Jelmyto首次为低级别UTUC患者提供了替代治疗方案。”

Jelmyto是一种烷基化药物，抑制DNA转录成RNA，阻止蛋白质合成，阻断癌细胞增殖。FDA根据71例低级别UTUC患者的临床试验结果批准了Jelmyto。这些患者从未接受过治疗，或有过低级别UTUC乳头状肿瘤复发。患者每周接受一次Jelmyto治疗，持续6周，如果评估为完全缓解（乳头状肿瘤完全消失），则每月一次，最多再持续11个月。主要终点是治疗3个月后完全缓解。71例患者中有41例（58%）在每周一次的Jelmyto治疗后完全缓解。在开始治疗后一年内，每隔3个月使用尿细胞学检查、输尿管镜检查和活检（如有必要）评估Jelmyto对完全缓解患者的疗效的持久性。19名完全缓解的患者（46%）在12个月时仍保持完全缓解。

服用Jelmyto的患者常见的副作用是输尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、肾功能不全、疲劳、恶心、腹痛、排尿困难和呕吐。

Jelmyto可引起严重的副作用，包括输尿管梗阻、腰痛和尿脓毒症。输尿管梗阻的病人可能需要暂时或长期的支架来解除梗阻。51%的Jelmyto引起的梗阻可能是持续性的，不会缓解或完全缓解。肾小球滤过率（用于检查肾脏工作情况的测试）小于30mL/min的患者应避免使用Jelmyto。

最后，提醒孕妇不应服用Jelmyto，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

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丝裂霉素凝胶是治疗低级别尿路上皮癌的首个药物。
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