治疗恶性高热的孤儿药Ryanodex获批准

凯博思

    7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。

    恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的遗传性疾病，是一种亚临床肌肉病。

    该病患者平时无异常表现，在全麻过程中接触挥发性吸入麻醉药（如氟烷、安氟醚、异氟醚等）和去极化肌松药（琥珀酰胆碱）后出现骨骼肌强直性收缩，产生大量能量，导致体温持续快速增高，在没有特异性治疗药物的情况下，一般的临床降温措施难以控制患者体温的增高，最终可导致患者死亡。

    Ryanodex是过去30年中恶性高热治疗方案的重大改善，该药采用了创新的纳米混悬技术，每一小瓶的治疗剂量为250mg/5mL，可在不到1分钟的时间内注射完毕，而其他配方的丹曲林钠则需要将数个20mg剂量小瓶用大量无菌水配制成称所需剂量，并需要耗时15~20分钟混合和注射。

    Ryanodex有望成为恶性高热治疗的临床新标准，可由一位保健医生在1分钟内准备并实施注射，从而有望及时挽救患者生命并减少恶性高热相关的病态。

jeanee

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君瀹

支持一下，另外弱弱问一下，什么叫孤儿药？

hyhy1028

君瀹 发表于 2014-8-1 11:57
支持一下，另外弱弱问一下，什么叫孤儿药？

表示我也很疑惑，

君瀹

hyhy1028 发表于 2014-8-1 11:59
表示我也很疑惑，

我刚百度了一下
“孤儿药”用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

君瀹

hyhy1028 发表于 2014-8-1 11:59
表示我也很疑惑，

我刚百度了一下   “孤儿药”用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

hyhy1028

{:soso_e181:}，嗯嗯，有心人，谢谢回复！

小花猫

了解了.................